Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter

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Promotore

Jcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione colpisce principalmente i maschi e può causare problemi fisici e mentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato JR-141, il cui principio attivo è pabinafusp alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente in una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di JR-141 nei sintomi del sistema nervoso centrale nei pazienti con Sindrome di Hunter. I partecipanti a questo studio hanno già completato un precedente studio con lo stesso farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni periodiche che includono esami del sangue, test di funzionalità epatica e polmonare, e valutazioni neuropsicologiche. Lo studio si concentrerà anche su aspetti come la qualità della vita e il sonno dei partecipanti. La durata stimata dello studio è fino al 2029.

1 inizio dello studio

Il paziente che ha completato lo studio precedente (JR-141-GS31) e ha soddisfatto i criteri di sicurezza può partecipare a questo studio di estensione.

Il paziente o il suo rappresentante legale deve firmare un modulo di consenso informato approvato.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco JR-141, contenente la sostanza attiva pabinafusp alfa, viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

Il farmaco è fornito sotto forma di polvere liofilizzata da preparare per l’iniezione.

3 valutazioni primarie

Le valutazioni includono la misurazione della concentrazione di HS e DS nel liquido cerebrospinale e la pressione di apertura.

Viene effettuata una valutazione neuropsicologica per monitorare i sintomi del sistema nervoso centrale.

4 valutazioni secondarie

Si misura il volume del fegato e della milza, la gamma di movimento delle spalle e si esegue il test di camminata di sei minuti.

Si valutano le concentrazioni di HS e DS nel siero e nelle urine, e la funzione polmonare (solo per il Cohort B, se fattibile).

5 monitoraggio della sicurezza

Il monitoraggio continuo degli eventi avversi e le valutazioni periodiche dei test di laboratorio sono parte integrante dello studio.

Si effettuano esami fisici e neurologici, si controllano i segni vitali e si eseguono ECG a 12 derivazioni.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 aprile 2029.

Durante tutto il periodo dello studio, si effettuano valutazioni continue per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve aver partecipato allo studio precedente (JR-141-GS31) e completato le valutazioni alla Settimana 105 nel Gruppo A o alla Settimana 53 nel Gruppo B, e secondo l’opinione del ricercatore principale, non deve avere problemi di sicurezza per entrare in questo studio.
È necessario ottenere un modulo di consenso informato scritto approvato da un comitato etico (IRB o IEC), firmato volontariamente. Se il paziente ha meno di 18 anni (o meno di 16 anni nel Regno Unito) al momento dell’iscrizione o non può confermare la volontà di partecipare a causa di disabilità intellettiva legata alla Mucopolisaccaridosi II, il rappresentante legale del paziente (ad esempio, i genitori o i tutori) può firmare il modulo per conto del paziente. Quando possibile, si dovrebbe ottenere anche il consenso scritto del paziente.
Le pazienti di sesso femminile in età fertile o i pazienti di sesso maschile la cui partner è in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e accettato dalla medicina, dal momento della firma del consenso informato.
Per i pazienti con problemi di udito che richiedono apparecchi acustici, si farà ogni sforzo per incoraggiare l’uso degli apparecchi funzionanti. Il paziente o il suo rappresentante legale deve accettare di indossarli durante lo studio e nei giorni di test neurocognitivi.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Hunter, una malattia genetica rara.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono tra i 2 e i 4 anni.
Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	25.06.2024
Germania	Reclutando	21.11.2024
Italia	Non ancora reclutando	–
Polonia	Reclutando	25.10.2025
Spagna	Reclutando	02.09.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pabinafusp Alfa

JR-141 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara. Questo farmaco è progettato per migliorare i sintomi del sistema nervoso centrale nei pazienti affetti da questa condizione. L’obiettivo principale è valutare la sua efficacia a lungo termine e la sicurezza nei soggetti maschi con Mucopolisaccaridosi di tipo II.

Malattie in studio:

Mucopolisaccaridosi II

Mucopolisaccaridosi II – È una malattia genetica rara causata dalla carenza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di molecole complesse nei tessuti del corpo. Questo accumulo può causare una varietà di sintomi, tra cui problemi respiratori, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie scheletriche. I bambini affetti possono mostrare ritardi nello sviluppo e difficoltà cognitive. La progressione della malattia varia, ma spesso porta a un peggioramento dei sintomi fisici e neurologici nel tempo. La sindrome può anche influenzare la qualità del sonno e la funzione cardiaca.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:21

ID della sperimentazione:

2022-503142-41-00

Codice del protocollo:

JR-141-GS32

NCT ID:

NCT05594992

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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