Studio sull’efficacia e sicurezza di NS-229 in pazienti con granulomatosi eosinofila con poliangioite

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sullEosinophilic Granulomatosis With Polyangiitis (EGPA), una malattia rara che causa infiammazione dei vasi sanguigni e puรฒ colpire diversi organi. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato NS-229, che รจ un inibitore della Janus kinase (JAK) 1. Questo farmaco viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento dell’EGPA.

Lo scopo principale dello studio รจ capire se il NS-229 puรฒ aiutare i pazienti a raggiungere la remissione della malattia, cioรจ una riduzione significativa dei sintomi, e monitorare eventuali effetti collaterali. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 28 settimane. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali reazioni avverse.

Lo studio รจ progettato per essere doppio cieco, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il NS-229 e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. Alla fine del periodo di trattamento, i dati raccolti aiuteranno a determinare se il NS-229 รจ un’opzione sicura ed efficace per le persone con Eosinophilic Granulomatosis With Polyangiitis.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio.

Viene confermata la diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA) e si verifica che i criteri di inclusione siano soddisfatti.

2 randomizzazione e trattamento

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco NS-229 e l’altro un placebo.

Il farmaco NS-229 viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

3 periodo di trattamento

Il trattamento dura fino a 28 settimane.

Durante questo periodo, vengono monitorati i sintomi e gli eventuali effetti collaterali.

4 valutazione dell'efficacia e della sicurezza

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del NS-229 nel portare i partecipanti in remissione e monitorare gli eventi avversi.

Vengono raccolti dati sulla proporzione di partecipanti in remissione e sul numero di eventi avversi.

5 fine dello studio

Alla fine delle 28 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare lo stato di remissione e la sicurezza del trattamento.

I risultati vengono analizzati per confrontare l’efficacia del NS-229 rispetto al placebo.

Who Can Join the Study?

  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio. I partecipanti devono essere in grado di leggere, comprendere e scrivere a un livello sufficiente per completare i materiali relativi allo studio.
  • Essere un uomo o una donna di etร  pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Avere una diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questo significa che il partecipante deve avere una storia o la presenza di un alto numero di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) e almeno due delle seguenti caratteristiche:
    • Una biopsia che mostra segni di infiammazione dei vasi sanguigni causata da eosinofili.
    • Problemi ai nervi, sia singoli che multipli.
    • Infiltrati polmonari, che non sono fissi.
    • Anomalie nei seni nasali.
    • Problemi al cuore chiamati cardiomiopatia.
    • Infiammazione dei reni chiamata glomerulonefrite.
    • Sanguinamento negli alveoli polmonari.
    • Presenza di macchie rosse sulla pelle chiamate porpora palpabile.
    • Risultato positivo al test per ANCA (un tipo di anticorpo).
    • Asma.
  • Avere un punteggio BVAS (un sistema di valutazione della malattia) di almeno 3 al momento della visita di screening, con una dose di prednisone/prednisolone di almeno 7,5 mg al giorno. Oppure, avere un’attivitร  della malattia EGPA entro 60 giorni dalla visita di screening equivalente a un punteggio BVAS di almeno 3 e una dose di prednisone/prednisolone di almeno 20 mg al giorno.
  • Le donne in etร  fertile devono impegnarsi a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci in modo coerente e corretto dal momento del consenso informato fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del trattamento dello studio. Gli uomini con partner in gravidanza o partner non in gravidanza in etร  fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi adeguati e affidabili dal consenso informato (screening) fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del trattamento dello studio.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questa รจ una condizione medica specifica che deve essere presente per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio. Lo studio รจ aperto solo a persone di etร  specifica.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato. Questo significa che devono essere in grado di comprendere lo studio e accettare di partecipare volontariamente.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute durante la partecipazione.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio o che non possono essere interrotti in sicurezza.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando, poichรฉ lo studio potrebbe comportare rischi per il bambino.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente, poichรฉ questo potrebbe influenzare i risultati dello studio attuale.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
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Aktlxal Pxojmydydww Pdz I Sypyene Shivuypc Trento Italia
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Ifgmaftb Aqrmltzhtu Ilsvwtaj Iwevw Milano Italia

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
06.08.2024
Germania Germania
Reclutando
22.10.2024
Italia Italia
Reclutando
27.03.2025
Spagna Spagna
Reclutando

Trial locations

NS-229 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questo farmaco viene testato per vedere se puรฒ aiutare i pazienti a raggiungere la remissione della malattia, riducendo i sintomi e migliorando la qualitร  della vita. Inoltre, il farmaco viene valutato per la sua sicurezza, monitorando eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata da infiammazione dei vasi sanguigni, che puรฒ colpire diversi organi del corpo. Si manifesta spesso con sintomi come asma, febbre, e un aumento degli eosinofili, un tipo di globuli bianchi. La progressione della malattia puรฒ portare a danni ai polmoni, alla pelle, ai nervi e ad altri organi. I pazienti possono sperimentare periodi di remissione alternati a riacutizzazioni dei sintomi. La causa esatta della malattia non รจ completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:12

Trial ID:
2023-504245-32-00
Protocol code:
NS229-P2-01
NCT ID:
NCT06046222
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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