Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei pazienti pediatrici con Neuromielite Ottica (NMOSD)

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Promotore

Alexion Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il nervo ottico e il midollo spinale. Questa condizione può causare sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Ravulizumab nei bambini e adolescenti affetti da NMOSD che presentano anticorpi positivi per Aquaporin-4. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia e per valutare la sicurezza del trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

Il farmaco Ravulizumab agisce come un inibitore del complemento, un tipo di proteina del sistema immunitario, e viene utilizzato per ridurre la frequenza delle ricadute della malattia. I partecipanti allo studio saranno attentamente seguiti per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’impatto del trattamento sulla loro qualità di vita. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come questo trattamento possa aiutare i giovani pazienti con NMOSD.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco ravulizumab, noto commercialmente come Ultomiris. Questo farmaco è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato, dove il personale sanitario monitora attentamente la risposta al trattamento.

2 periodo di trattamento primario

Durante il periodo di trattamento primario, il farmaco viene somministrato a intervalli regolari. La frequenza e la durata esatte delle infusioni sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni individuali del paziente.

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre il tasso annuale di ricadute e il tempo alla prima ricaduta durante lo studio.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute generale e la risposta al trattamento.

Queste valutazioni includono esami del sangue per misurare le concentrazioni di ravulizumab nel siero e altri parametri di laboratorio, oltre a controlli dei segni vitali e della crescita fisica.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti nei punteggi di disabilità, nella capacità di deambulazione e nella vista.

Vengono inoltre valutati i cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute utilizzando scale specifiche per i pazienti pediatrici.

5 periodo di trattamento esteso

Dopo il periodo di trattamento primario, i pazienti possono entrare in un periodo di trattamento esteso, durante il quale continuano a ricevere il farmaco e vengono monitorati per ulteriori valutazioni di efficacia e sicurezza.

Gli stessi parametri valutati durante il periodo di trattamento primario vengono monitorati anche durante questo periodo esteso.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 marzo 2028. Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per determinare l’efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento con ravulizumab nei pazienti pediatrici con NMOSD.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
I partecipanti devono essere positivi agli anticorpi anti-AQP4 e avere una diagnosi di Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD) secondo i criteri diagnostici internazionali del 2015.
I partecipanti che non hanno mai ricevuto trattamenti con inibitori del complemento devono aver avuto almeno un attacco o una ricaduta negli ultimi 12 mesi prima del periodo di screening.
Per i partecipanti che stanno assumendo eculizumab (un farmaco usato per trattare NMOSD), devono aver avuto almeno un attacco o una ricaduta nei 12 mesi precedenti la prima dose di eculizumab.
Il punteggio sulla Scala di Disabilità Espansa (EDSS) deve essere pari o inferiore a 7. Questa scala misura la disabilità nei pazienti con malattie neurologiche.
I partecipanti con esperienza di eculizumab devono essere clinicamente stabili secondo il medico per 30 giorni e devono essere stati trattati con eculizumab per almeno 90 giorni prima dello screening, senza dosi mancate nei 2 mesi precedenti il Giorno 1 e senza interruzioni nel trattamento dall’inizio di eculizumab.
I partecipanti che entrano nello studio ricevendo terapie di supporto per prevenire le ricadute devono essere su un regime di dosaggio stabile di durata adeguata prima dello screening e rimanere su un regime stabile durante il periodo di screening.
Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l’infezione meningococcica dai sierogruppi A, C, W 135 e Y entro 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del Giorno 1, secondo le linee guida nazionali/locali.
I partecipanti che non soddisfano questo requisito saranno vaccinati contro l’infezione meningococcica secondo le linee guida nazionali/locali e riceveranno antibiotici preventivi per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica se il Giorno 1 avviene meno di 2 settimane dopo la vaccinazione iniziale.
Vaccinazione documentata per Hib e S pneumoniae almeno 14 giorni prima del Giorno 1 secondo le linee guida nazionali/locali per il gruppo di età applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che hanno un’altra malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio. Una reazione allergica grave può includere sintomi come difficoltà a respirare o gonfiore del viso.
Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio. Questo significa che alcuni farmaci potrebbero influenzare il modo in cui il farmaco in studio funziona.
Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia infettiva attiva. Una malattia infettiva è causata da batteri, virus o altri microrganismi che possono essere trasmessi da una persona all’altra.
Non possono partecipare i pazienti che hanno una storia di abuso di sostanze. L’abuso di sostanze si riferisce all’uso eccessivo o dannoso di alcol o droghe.
Non possono partecipare i pazienti che sono incinte o che stanno allattando. Questo perché il farmaco in studio potrebbe avere effetti sul bambino.
Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente. Questo perché la partecipazione a più studi potrebbe influenzare i risultati.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	11.05.2023
Italia	Reclutando	16.06.2023
Spagna	Reclutando	23.06.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ravulizumab

Ravulizumab è un farmaco utilizzato per trattare i bambini e gli adolescenti con un disturbo chiamato Neuromielite Ottica, che è associato a un anticorpo specifico. Questo farmaco aiuta a ridurre l’infiammazione e i danni al sistema nervoso causati dalla malattia. Viene somministrato per via endovenosa e il suo obiettivo è migliorare i sintomi e prevenire le ricadute della malattia.

Malattie in studio:

Disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) – È una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I sintomi possono includere perdita della vista, debolezza muscolare, e problemi di coordinazione. La malattia si manifesta attraverso attacchi o ricadute che possono causare danni permanenti. Tra un attacco e l’altro, i sintomi possono migliorare, ma il rischio di nuovi attacchi rimane. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano attacchi frequenti e altri che hanno periodi più lunghi di remissione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:12

ID della sperimentazione:

2023-508534-33-00

Codice del protocollo:

ALXN1210-NMO-317

Fase della sperimentazione:

Fase II e Fase III (Integrate)

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