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Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei pazienti pediatrici con Neuromielite Ottica (NMOSD)

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il nervo ottico e il midollo spinale. Questa condizione puรฒ causare sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di Ravulizumab nei bambini e adolescenti affetti da NMOSD che presentano anticorpi positivi per Aquaporin-4. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia e per valutare la sicurezza del trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

Il farmaco Ravulizumab agisce come un inibitore del complemento, un tipo di proteina del sistema immunitario, e viene utilizzato per ridurre la frequenza delle ricadute della malattia. I partecipanti allo studio saranno attentamente seguiti per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’impatto del trattamento sulla loro qualitร  di vita. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come questo trattamento possa aiutare i giovani pazienti con NMOSD.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco ravulizumab, noto commercialmente come Ultomiris. Questo farmaco รจ una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato, dove il personale sanitario monitora attentamente la risposta al trattamento.

2 periodo di trattamento primario

Durante il periodo di trattamento primario, il farmaco viene somministrato a intervalli regolari. La frequenza e la durata esatte delle infusioni sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni individuali del paziente.

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre il tasso annuale di ricadute e il tempo alla prima ricaduta durante lo studio.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute generale e la risposta al trattamento.

Queste valutazioni includono esami del sangue per misurare le concentrazioni di ravulizumab nel siero e altri parametri di laboratorio, oltre a controlli dei segni vitali e della crescita fisica.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti nei punteggi di disabilitร , nella capacitร  di deambulazione e nella vista.

Vengono inoltre valutati i cambiamenti nella qualitร  della vita correlata alla salute utilizzando scale specifiche per i pazienti pediatrici.

5 periodo di trattamento esteso

Dopo il periodo di trattamento primario, i pazienti possono entrare in un periodo di trattamento esteso, durante il quale continuano a ricevere il farmaco e vengono monitorati per ulteriori valutazioni di efficacia e sicurezza.

Gli stessi parametri valutati durante il periodo di trattamento primario vengono monitorati anche durante questo periodo esteso.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 marzo 2028. Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per determinare l’efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento con ravulizumab nei pazienti pediatrici con NMOSD.

Who Can Join the Study?

  • Il partecipante deve avere un’etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono essere positivi agli anticorpi anti-AQP4 e avere una diagnosi di Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD) secondo i criteri diagnostici internazionali del 2015.
  • I partecipanti che non hanno mai ricevuto trattamenti con inibitori del complemento devono aver avuto almeno un attacco o una ricaduta negli ultimi 12 mesi prima del periodo di screening.
  • Per i partecipanti che stanno assumendo eculizumab (un farmaco usato per trattare NMOSD), devono aver avuto almeno un attacco o una ricaduta nei 12 mesi precedenti la prima dose di eculizumab.
  • Il punteggio sulla Scala di Disabilitร  Espansa (EDSS) deve essere pari o inferiore a 7. Questa scala misura la disabilitร  nei pazienti con malattie neurologiche.
  • I partecipanti con esperienza di eculizumab devono essere clinicamente stabili secondo il medico per 30 giorni e devono essere stati trattati con eculizumab per almeno 90 giorni prima dello screening, senza dosi mancate nei 2 mesi precedenti il Giorno 1 e senza interruzioni nel trattamento dall’inizio di eculizumab.
  • I partecipanti che entrano nello studio ricevendo terapie di supporto per prevenire le ricadute devono essere su un regime di dosaggio stabile di durata adeguata prima dello screening e rimanere su un regime stabile durante il periodo di screening.
  • Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l’infezione meningococcica dai sierogruppi A, C, W 135 e Y entro 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del Giorno 1, secondo le linee guida nazionali/locali.
  • I partecipanti che non soddisfano questo requisito saranno vaccinati contro l’infezione meningococcica secondo le linee guida nazionali/locali e riceveranno antibiotici preventivi per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica se il Giorno 1 avviene meno di 2 settimane dopo la vaccinazione iniziale.
  • Vaccinazione documentata per Hib e S pneumoniae almeno 14 giorni prima del Giorno 1 secondo le linee guida nazionali/locali per il gruppo di etร  applicabile.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno un’altra malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio. Una reazione allergica grave puรฒ includere sintomi come difficoltร  a respirare o gonfiore del viso.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio. Questo significa che alcuni farmaci potrebbero influenzare il modo in cui il farmaco in studio funziona.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia infettiva attiva. Una malattia infettiva รจ causata da batteri, virus o altri microrganismi che possono essere trasmessi da una persona all’altra.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno una storia di abuso di sostanze. L’abuso di sostanze si riferisce all’uso eccessivo o dannoso di alcol o droghe.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono incinte o che stanno allattando. Questo perchรฉ il farmaco in studio potrebbe avere effetti sul bambino.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente. Questo perchรฉ la partecipazione a piรน studi potrebbe influenzare i risultati.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Cwhbbq Hmzzaslspul Romeliuw Dd Mrpvdrvlj Marsiglia Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
11.05.2023
Italia Italia
Reclutando
16.06.2023
Spagna Spagna
Reclutando
23.06.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Ravulizumab รจ un farmaco utilizzato per trattare i bambini e gli adolescenti con un disturbo chiamato Neuromielite Ottica, che รจ associato a un anticorpo specifico. Questo farmaco aiuta a ridurre l’infiammazione e i danni al sistema nervoso causati dalla malattia. Viene somministrato per via endovenosa e il suo obiettivo รจ migliorare i sintomi e prevenire le ricadute della malattia.

Malattie indagate:

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) โ€“ รˆ una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I sintomi possono includere perdita della vista, debolezza muscolare, e problemi di coordinazione. La malattia si manifesta attraverso attacchi o ricadute che possono causare danni permanenti. Tra un attacco e l’altro, i sintomi possono migliorare, ma il rischio di nuovi attacchi rimane. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano attacchi frequenti e altri che hanno periodi piรน lunghi di remissione.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:09

Trial ID:
2023-508534-33-00
Protocol code:
ALXN1210-NMO-317
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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