Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, causando debolezza e dolore. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento è un tipo di enzima ricombinante, progettato per aiutare a migliorare la funzione fisica nei partecipanti adolescenti e adulti che non sono stati precedentemente trattati con un altro farmaco chiamato asfotase alfa.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno ALXN1850 o un placebo. L’obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella capacità di camminare e altre funzioni fisiche nel tempo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio coinvolgerà adolescenti e adulti di età pari o superiore a 12 anni, con una diagnosi documentata di ipofosfatasia. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare l’efficacia del trattamento e la sua sicurezza. L’obiettivo finale è determinare se ALXN1850 può offrire un nuovo approccio terapeutico per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.