La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo puรฒ causare episodi dolorosi chiamati crisi vaso-occlusive (VOC), che richiedono spesso cure mediche. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato crizanlizumab (noto anche come SEG101), somministrato per via endovenosa, confrontandolo con un placebo. Il crizanlizumab รจ un anticorpo progettato per ridurre la frequenza delle VOC bloccando una proteina chiamata P-selectina, che contribuisce all’adesione dei globuli rossi alle pareti dei vasi sanguigni.
Lo scopo principale dello studio รจ confrontare due dosi di crizanlizumab (7,5 mg/kg e 5,0 mg/kg) con un placebo, per vedere quale sia piรน efficace nel ridurre il numero di VOC che portano a visite mediche. I partecipanti possono continuare a ricevere le cure standard, come lidroxiurea o lidrocarbamide, durante lo studio. Lo studio coinvolge adolescenti e adulti con anemia falciforme che hanno avuto almeno due VOC nell’anno precedente.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare la frequenza delle VOC e altri aspetti della loro salute. L’obiettivo รจ determinare se il crizanlizumab puรฒ offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo, contribuendo a ridurre il numero di crisi dolorose e migliorare la qualitร della vita dei pazienti con anemia falciforme.
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