Studio sulla sicurezza ed efficacia di aldesleukin a basso dosaggio per pazienti con malattie infiammatorie croniche delle barriere

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie infiammatorie croniche, tra cui il Pemfigo volgare, il Pemfigoide delle membrane mucose, la Polimiosite, la Dermatomiosite e la Colangite sclerosante primitiva. Queste condizioni coinvolgono il sistema immunitario e possono causare infiammazione e danni ai tessuti. Il trattamento in esame utilizza una terapia a basso dosaggio con aldesleukin, noto anche come IL-2, che è una proteina che può aiutare a regolare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa terapia a basso dosaggio in pazienti con le malattie sopra menzionate. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno aldesleukin o un placebo per un periodo di otto settimane. La somministrazione avverrà tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. I ricercatori monitoreranno le risposte del sistema immunitario e i cambiamenti nei sintomi delle malattie per determinare l’efficacia del trattamento.

Oltre all’aldesleukin, verrà utilizzata anche una soluzione di glucosio come parte del protocollo di studio. Questo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati aiuteranno a capire meglio come il trattamento con IL-2 possa influenzare queste malattie infiammatorie croniche.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di aldesleukin, un farmaco utilizzato per stimolare il sistema immunitario. Viene somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle.

La dose di aldesleukin è bassa e viene somministrata in una soluzione per iniezione o infusione. La frequenza e la durata specifica della somministrazione saranno comunicate durante il trattamento.

2 monitoraggio della risposta

Durante il trattamento, la risposta del sistema immunitario viene monitorata attraverso l’osservazione delle cellule T regolatorie (Treg).

La risposta viene valutata misurando l’aumento delle cellule Treg specifiche tra il giorno 1 e il giorno 57 del trattamento.

3 valutazione clinica

Al giorno 57, viene effettuata una valutazione clinica per misurare i cambiamenti nell’attività della malattia.

Questa valutazione include misurazioni specifiche per ciascuna malattia studiata, come l’indice di area della malattia del pemfigo (PDAI) o i livelli plasmatici di creatina chinasi (CK) o fosfatasi alcalina (AP).

4 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione finale dei risultati clinici e della sicurezza del farmaco.

I risultati vengono confrontati con quelli di un gruppo placebo per determinare l’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Partecipanti con pemfigo volgare o pemfigo foliaceo con attività della malattia da lieve a moderata, definita da un punteggio PDAI tra 6 e 45.
  • Partecipanti con pemfigoide delle membrane mucose con attività della malattia da lieve a moderata, definita da un punteggio MMPDAI tra 6 e 45.
  • Partecipanti con polimiosite o dermatomiosite con livelli elevati di creatinchinasi (CK) nel sangue tra 300 U/L e 3000 U/L. Sono ammessi diagnosi concomitanti di altre malattie reumatiche.
  • Partecipanti con colangite sclerosante primitiva con livelli elevati di fosfatasi alcalina (AP) nel sangue pari ad almeno 1,5 volte il limite superiore della norma. È ammessa la diagnosi concomitante di malattie infiammatorie intestinali.
  • Età dei partecipanti: tra 18 e 80 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una delle seguenti condizioni: Pemfigoide delle membrane mucose, Colangite sclerosante primitiva, Pemfigo volgare/foliaceo, Polimiosite/Dermatomiosite.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che sono considerate parte di una popolazione vulnerabile.

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Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
21.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Interleuchina-2 a basso dosaggio: Questo farmaco viene utilizzato per valutare la sua sicurezza e l’efficacia nel trattamento di malattie infiammatorie croniche. L’obiettivo è capire come il farmaco possa influenzare le risposte del sistema immunitario, in particolare le cellule T regolatorie, e migliorare i sintomi in pazienti con condizioni come Pemfigo volgare, Pemfigoide delle mucose, Polimiosite/Dermatomiosite e Colangite sclerosante primitiva.

Pemfigoide delle membrane mucose – È una malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di bolle e lesioni sulle membrane mucose, come quelle della bocca, degli occhi e della gola. La malattia progredisce lentamente e può causare cicatrici e danni permanenti alle aree colpite. Le lesioni possono essere dolorose e interferire con funzioni quotidiane come mangiare e parlare.

Colangite sclerosante primitiva (PSC) – È una malattia cronica del fegato in cui i dotti biliari si infiammano e si cicatrizzano, portando a un restringimento e blocco del flusso biliare. Questo può causare danni al fegato nel tempo. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e dolore addominale.

Pemfigo volgare / foliaceo – Sono malattie autoimmuni che causano la formazione di bolle sulla pelle e sulle mucose. Nel pemfigo volgare, le bolle si formano più frequentemente nelle mucose, mentre nel pemfigo foliaceo colpiscono principalmente la pelle. Le bolle possono rompersi facilmente, causando dolore e rischio di infezioni.

Polimiosite / Dermatomiosite – Sono malattie infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza e dolore muscolare. La dermatomiosite è caratterizzata anche da un’eruzione cutanea distintiva. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:02

ID della sperimentazione:
2023-510297-14-00
Codice del protocollo:
EXC2167-5
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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