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Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Rilzabrutinib in Adulti e Adolescenti con Trombocitopenia Immune Persistente o Cronica

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Porpora Trombocitopenica Immune (ITP), una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo puรฒ portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Rilzabrutinib, somministrato in forma di compresse. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib rispetto a un placebo in adulti e adolescenti con ITP persistente o cronica.

Il farmaco Rilzabrutinib รจ progettato per aiutare a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue, riducendo cosรฌ il rischio di sanguinamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di 24 settimane. L’obiettivo principale รจ vedere se il farmaco puรฒ mantenere un numero di piastrine stabile senza la necessitร  di terapie di emergenza. Dopo questo periodo, ci sarร  un’estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco per valutare ulteriormente la sua sicurezza e efficacia.

Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i ricercatori sperano di determinare se Rilzabrutinib รจ un trattamento efficace per le persone con ITP che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di rilzabrutinib in forma di compresse per uso orale.

La dose del farmaco attivo รจ di 400 mg, sostituita con 400 mg di mannitolo nel placebo.

La durata del trattamento รจ di 24 settimane, durante le quali il farmaco viene somministrato quotidianamente.

2 periodo di trattamento in cieco

Durante le prime 24 settimane, il trattamento รจ condotto in modalitร  doppio cieco, il che significa che nรฉ il paziente nรฉ il medico sanno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo.

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del rilzabrutinib rispetto al placebo, misurando la risposta delle piastrine.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati regolari controlli del conteggio delle piastrine per monitorare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includono anche il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e la misurazione della qualitร  della vita specifica per la malattia.

4 estensione in aperto

Dopo il periodo di trattamento in cieco, รจ prevista un’estensione in aperto del trattamento, durante la quale tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo.

Questa fase permette di valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia del rilzabrutinib.

5 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di estensione, il trattamento si conclude e vengono effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del farmaco.

I risultati ottenuti durante lo studio contribuiranno a comprendere meglio il trattamento dell’Immune Trombocitopenia (ITP).

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I pazienti devono essere maschi o femmine con ITP primaria (una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine) da piรน di 6 mesi per i partecipanti pediatrici di etร  compresa tra 12 e meno di 18 anni (per i partecipanti pediatrici di etร  compresa tra 10 e meno di 12 anni solo nei paesi dell’UE) e da piรน di 3 mesi per quelli di etร  pari o superiore a 18 anni.
  • I pazienti devono aver avuto una risposta (raggiungimento di un conteggio delle piastrine di almeno 50.000 per microlitro) a trattamenti come IVIg/anti-D o CSs (terapie standard per l’ITP) che non รจ stata mantenuta e devono avere documentata intolleranza, risposta insufficiente o controindicazione a qualsiasi corso appropriato di terapia standard per l’ITP.
  • Durante il periodo di screening, la media di 2 conteggi delle piastrine, a distanza di almeno 5 giorni, deve essere inferiore a 30.000 per microlitro e nessun conteggio delle piastrine deve superare 35.000 per microlitro entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio. I pazienti pediatrici devono inoltre essere valutati come bisognosi di trattamento per l’ITP secondo la valutazione clinica dell’investigatore.
  • Funzione ematologica, epatica e renale adeguata, con conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1,5 x 10^9 per litro, livelli di AST/ALT (enzimi epatici) non superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, albumina di almeno 3 grammi per decilitro, bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (a meno che il paziente non abbia la sindrome di Gilbert documentata), e tasso di filtrazione glomerulare superiore a 50 (metodo di Cockcroft e Gault per adulti e Equazione di Schwartz per i partecipanti pediatrici).
  • Emoglobina superiore a 9 grammi per decilitro entro 1 settimana prima del Giorno 1 dello studio.
  • L’uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali riguardanti i metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
  • I pazienti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto o l’assenso informato con il corrispondente consenso informato ottenuto dal tutore del paziente e accettare il programma delle valutazioni.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie autoimmuni che potrebbero interferire con lo studio. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Uso recente di terapie che potrebbero influenzare i risultati dello studio, come farmaci che aumentano il numero di piastrine.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare per motivi di sicurezza.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero mettere a rischio la salute del partecipante durante lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane, poichรฉ potrebbe influenzare i risultati.
  • Allergie note ai componenti del farmaco in studio.
  • Problemi di fegato o reni che potrebbero influenzare la capacitร  del corpo di gestire il farmaco in studio.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
30.03.2021
Germania Germania
Non reclutando
24.02.2022
Italia Italia
Non reclutando
11.10.2021
Norvegia Norvegia
Non reclutando
21.06.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
25.03.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
18.03.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
29.12.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Rilzabrutinib (PRN1008) รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della trombocitopenia immune persistente o cronica (ITP) negli adulti e negli adolescenti. Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo scopo รจ migliorare la conta delle piastrine nei pazienti che non rispondono ad altri trattamenti. Rilzabrutinib agisce inibendo specifiche proteine nel corpo che possono contribuire alla distruzione delle piastrine, cercando di stabilizzare la loro quantitร  nel sangue.

Malattie in studio:

Porpora Trombocitopenica Immune (ITP) โ€“ รˆ una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue, che sono essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. La malattia puรฒ manifestarsi con sintomi come petecchie, ecchimosi, e sanguinamenti delle mucose. La progressione della ITP puรฒ variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi acuti e altri che sviluppano una forma cronica. La causa esatta della ITP non รจ completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo. La gestione della malattia si concentra spesso sul monitoraggio dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze emorragiche.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:02

ID della sperimentazione:
2023-509401-71-00
Codice del protocollo:
EFC17093
NCT ID:
NCT04562766
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci in studio:
    Spagna