AZD3470 è un nuovo farmaco sperimentale che agisce come inibitore di PRMT5. Questo medicinale è progettato per trattare tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una particolare caratteristica genetica chiamata deficienza di MTAP. Il farmaco funziona bloccando un processo specifico nelle cellule tumorali che dipende dall’enzima PRMT5, con l’obiettivo di rallentare o fermare la crescita del tumore.

Lo studio prevede l’uso di AZD3470 sia da solo (in monoterapia) che in combinazione con altri farmaci antitumorali non specificati nel protocollo. Questo approccio permette ai ricercatori di valutare come il farmaco funziona sia individualmente che insieme ad altre terapie anticancro.

Il farmaco viene studiato in diverse dosi per trovare quella più sicura ed efficace per i pazienti, mantenendo sotto controllo gli eventuali effetti collaterali.

Tumori solidi avanzati/metastatici con deficit di MTAP – Una condizione in cui le cellule tumorali hanno perso la capacità di produrre l’enzima MTAP (metiltioadenosina fosforilasi). Questa condizione si verifica quando il tumore si è diffuso dal sito originale ad altre parti del corpo (metastasi). I tumori solidi sono masse anormali di tessuto che di solito non contengono cisti o aree liquide. Il deficit di MTAP è una caratteristica molecolare che può presentarsi in diversi tipi di tumori solidi. Questa alterazione metabolica influenza il modo in cui le cellule tumorali processano determinate molecole. La condizione è considerata avanzata quando il tumore si è sviluppato oltre gli stadi iniziali.