Questo studio clinico esamina un trattamento per la Steatoepatite Non Alcolica (NASH), una malattia del fegato caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso che puรฒ portare a danni epatici progressivi. Il farmaco in studio รจ chiamato resmetirom (anche noto come MGL-3196), che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale una volta al giorno.
Lo scopo dello studio รจ valutare se il resmetirom puรฒ aiutare a migliorare la NASH e rallentare la progressione del danno epatico. Durante lo studio, i pazienti riceveranno resmetirom a diversi dosaggi (60 mg, 80 mg o 100 mg) oppure un placebo. Il trattamento continuerร per circa 54 mesi per valutare gli effetti a lungo termine del farmaco.
I pazienti verranno sottoposti a diversi esami per monitorare le condizioni del fegato, tra cui risonanza magnetica e biopsia epatica. La biopsia epatica รจ un prelievo di un piccolo campione di tessuto del fegato che permette di esaminare direttamente lo stato dell’organo. Lo studio prevede una fase principale di trattamento seguita da una fase di estensione per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco.
1Inizio dello studio
Il paziente inizia assumendo resmetirom o placebo in forma di compresse rivestite con film
La somministrazione avviene per via orale una volta al giorno
Il dosaggio puรฒ essere di 80 mg o 100 mg di resmetirom (o placebo corrispondente)
2Prima fase – 52 settimane
Durante le prime 52 settimane viene valutata la risoluzione della steatoepatite non alcolica (NASH)
Viene effettuata una biopsia epatica per valutare i cambiamenti nel punteggio di attivitร NAFLD
Si monitora anche il miglioramento della fibrosi epatica
3Fase intermedia – 24-52 settimane
Vengono misurati i livelli di colesterolo LDL alla settimana 24 e 52
Continuazione del trattamento quotidiano con il farmaco assegnato
4Fase estesa – fino a 54 mesi
Il paziente continua il trattamento fino a 54 mesi
Viene effettuata una seconda biopsia epatica al mese 54
Si monitorano gli eventi clinici compositi
5Fase di estensione a lungo termine
Possibilitร di continuare il trattamento oltre i 54 mesi
Monitoraggio continuo della sicurezza e dell’efficacia del farmaco
Valutazioni periodiche in condizioni piรน simili alla pratica clinica reale
Chi puรฒ partecipare allo studio?
ร necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
Etร minima di 18 anni, sia uomini che donne
Per le donne in etร fertile รจ richiesto:
– Test di gravidanza negativo
– Non allattamento
– Utilizzo di due metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 30 giorni dopo
– Le donne in menopausa devono avere assenza di ciclo da almeno 12 mesi
Per gli uomini sessualmente attivi รจ richiesto:
– Essere sterili, oppure
– Praticare astinenza totale, oppure
– Utilizzare il preservativo
– Non donare sperma per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco
Diagnosi sospetta o confermata di NASH con fibrosi dimostrata da:
– Test biochimico PRO-C3 >14 ng/mL o ELF โฅ 9, oppure
– FibroScan con elastografia โฅ8.5 kPa e parametro di attenuazione โฅ280 dB.m-1
Frazione di grasso epatico โฅ8% rilevata tramite risonanza magnetica (MRI-PDFF) durante lo screening
Per la fase di estensione (OLE):
– Nuovo consenso informato scritto
– Completamento di tutte le visite dello studio principale
– Biopsia epatica programmata al mese 54
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Storia di consumo eccessivo di alcol (piรน di 2 bevande al giorno per gli uomini o piรน di 1 bevanda al giorno per le donne)
Presenza di altre malattie epatiche come epatite virale, epatite autoimmune o cirrosi scompensata
Gravidanza o allattamento in corso
Utilizzo di farmaci che possono causare danno al fegato nei 6 mesi precedenti
Diagnosi di diabete di tipo 1
Insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
Storia di infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto tumori della pelle non melanoma)
Pressione arteriosa non controllata (superiore a 160/100 mmHg)
Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico dello studio, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante
Resmetirom (MGL-3196) รจ un farmaco sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno. Questo medicinale รจ stato sviluppato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH), una grave malattia del fegato. Il farmaco agisce per ridurre l’infiammazione e il danno al fegato, aiutando a prevenire la progressione della malattia verso condizioni piรน gravi come la cirrosi. Resmetirom funziona regolando specifici recettori nel fegato che sono coinvolti nel metabolismo dei grassi e nell’infiammazione.
Lo studio include anche un placebo, che รจ una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo viene somministrato in forma identica al farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.
Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) – La steatoepatite non alcolica รจ una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnato da infiammazione e danno cellulare. Si sviluppa in assenza di consumo significativo di alcol e spesso รจ associata all’obesitร , al diabete di tipo 2 e alla sindrome metabolica. La condizione provoca un progressivo danneggiamento del tessuto epatico attraverso l’infiammazione cronica e la formazione di cicatrici (fibrosi). Il processo infiammatorio puรฒ portare nel tempo alla sostituzione del tessuto epatico sano con tessuto cicatriziale. La NASH rappresenta una forma piรน grave della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e puรฒ progredire silenziosamente per anni prima che si manifestino i sintomi.
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