Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come stanchezza, dolore e ingrossamento della milza. La ricerca esamina l’efficacia e la tollerabilità di due farmaci: Navitoclax e Ruxolitinib. Navitoclax è un farmaco che agisce su una famiglia di proteine chiamate BCL-2, mentre Ruxolitinib è un inibitore delle Janus Associated Kinases (JAKs), che sono proteine coinvolte nella crescita cellulare. Lo studio mira a valutare l’effetto di Navitoclax da solo o in combinazione con Ruxolitinib sulla riduzione del volume della milza nei pazienti affetti da mielofibrosi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Navitoclax sotto forma di compresse, da solo o insieme a Ruxolitinib, per un periodo massimo di 260 giorni. L’obiettivo principale è osservare se c’è una riduzione del volume della milza di almeno il 35% rispetto all’inizio del trattamento, misurata tramite MRI o CT. Inoltre, verranno valutati anche altri aspetti come la riduzione dei sintomi e la risposta dell’anemia. Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quali trattamenti vengono somministrati.

La ricerca si propone di migliorare la comprensione di come questi farmaci possano aiutare le persone con mielofibrosi, offrendo potenzialmente nuove opzioni di trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti, con l’obiettivo di ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.