La Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio clinico si concentra su adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni che presentano questa condizione. L’obiettivo principale è valutare l’effetto del farmaco Mavacamten rispetto a un placebo. Mavacamten è un farmaco somministrato in capsule che mira a ridurre l’ostruzione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro, una parte del cuore che può essere colpita dalla malattia.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Mavacamten o un placebo per un periodo di tempo stabilito. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule. I dosaggi di Mavacamten variano da 1 mg a 15 mg per capsula. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi.
Lo scopo dello studio è osservare come Mavacamten influisce sull’ostruzione del flusso sanguigno nel cuore e sui sintomi associati alla Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. I partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei sintomi e nella funzione cardiaca durante il corso dello studio. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia e la sicurezza di Mavacamten in questa popolazione di pazienti.
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