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Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

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What is this study about?

La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) รจ una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come i muscoli e i tessuti molli. Questo studio clinico di Fase 2 si propone di valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fidrisertib (codice IPN60130), somministrato per via orale, per il trattamento della FOP in partecipanti pediatrici e adulti, sia maschi che femmine.

Il farmaco fidrisertib sarร  confrontato con un placebo per vedere se รจ in grado di ridurre la formazione di nuove ossa anomale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. Durante lo studio, verranno effettuati esami come la tomografia computerizzata a basso dosaggio per monitorare la formazione di nuove ossa. L’obiettivo principale รจ capire se il farmaco puรฒ ridurre il volume delle nuove ossa formate rispetto al placebo.

Oltre a valutare l’efficacia, lo studio esaminerร  anche la sicurezza del fidrisertib, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri vitali dei partecipanti. I risultati aiuteranno a determinare se il fidrisertib puรฒ essere un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato. Per i minorenni, รจ richiesta anche l’assenso appropriato all’etร  e il consenso del tutore legale.

Viene confermata la diagnosi clinica di fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) e la presenza della mutazione R206H ACVR1 o altre varianti associate alla progressione della malattia.

2 screening iniziale

Il partecipante deve dimostrare la progressione della malattia nell’anno precedente la visita di screening, attraverso sintomi come gonfiore, dolore, riduzione del movimento, o la presenza di nuove ossificazioni eterotopiche (HO).

Vengono effettuati test di funzionalitร  polmonare e un’ecocardiografia per valutare la struttura e la funzione del ventricolo sinistro.

3 inizio del trattamento

Il partecipante inizia il trattamento con fidrisertib (IPN60130) o con un placebo, somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

La durata del trattamento รจ fino a 12 mesi, con valutazioni periodiche per monitorare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari tramite tomografia computerizzata a basso dosaggio (WBCT) per misurare il volume delle nuove ossificazioni eterotopiche.

Vengono monitorati eventi avversi, esami cardiaci, segni vitali, esami fisici, e test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile in etร  fertile.

5 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di trattamento, viene valutato il cambiamento annualizzato nel volume delle ossificazioni eterotopiche rispetto al basale.

Viene analizzata la sicurezza del trattamento e la frequenza di eventuali riacutizzazioni della malattia.

Who Can Join the Study?

  • I partecipanti devono avere almeno 5 anni al momento della firma del consenso informato. Per i partecipanti minorenni, รจ necessario anche il consenso appropriato all’etร .
  • Sia uomini che donne possono partecipare. L’uso di contraccettivi deve seguire le normative locali per chi partecipa a studi clinici.
  • I partecipanti maschi in etร  fertile devono accettare di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali durante il trattamento e per 90 giorni dopo, oppure, se sessualmente attivi, usare due metodi efficaci di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere altamente efficace.
  • Le partecipanti femmine in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco dello studio. Devono accettare di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali durante il trattamento e per 1 mese dopo, oppure, se sessualmente attive, usare due metodi efficaci di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere altamente efficace.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire un consenso informato scritto, firmato e datato. Per i minorenni, รจ necessario anche il consenso del tutore legale.
  • I partecipanti devono avere almeno 15 anni per partecipare a un sottostudio di imaging specifico.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), con la mutazione R206H ACVR1 o altre varianti associate alla progressione della malattia.
  • I partecipanti devono mostrare progressione della malattia nell’anno precedente la visita di screening, con almeno uno dei seguenti: un episodio di riacutizzazione auto-riferito con sintomi principali, una nuova ossificazione palpabile, una nuova anchilosi articolare, o un aumento del punteggio CAJIS (se disponibile una valutazione precedente).
  • I partecipanti che hanno partecipato a uno studio clinico precedente con un altro prodotto sperimentale per il trattamento della FOP possono essere inclusi dopo un periodo di sospensione di almeno 5 emivite del prodotto precedente.
  • I partecipanti devono essere in grado di eseguire test di funzionalitร  polmonare in modo adeguato e affidabile.
  • I partecipanti devono essere in grado di sottoporsi a una valutazione ecocardiografica adeguata durante lo screening per valutare la struttura e la funzione del ventricolo sinistro.
  • I partecipanti devono essere accessibili per il trattamento e il follow-up e in grado di sottoporsi a tutte le procedure dello studio. Devono essere disposti a viaggiare per le visite iniziali e di follow-up se vivono lontano dal sito dello studio.
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo di almeno 10 kg.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva, una rara malattia genetica che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non ci sono.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di sottoporsi a una tomografia computerizzata a basso dosaggio, un tipo di esame che utilizza raggi X per creare immagini dettagliate del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non possono interrompere l’assunzione di altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che รจ l’accordo a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Uh Lemsqg Lovanio Belgio
Ugloreylig Hnkhfveu Chwvuhh Ayv Colonia Germania
Ivrmo Isywmmex Gcmyrubp Gvtpols Genova Italia
Hwnpywrm Dj Syfyn Miumn Eqzgko Lisbona Portogallo
Hpefsggc Ulquzcgvgcfpv Rvswr Y Cjnzv Madrid Spagna
Rpocpz Vpfqtmjpdydpr Umeรฅ Svezia
Vdqi Sqnvpoyhx Amsterdam Paesi Bassi

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
05.09.2023
Francia Francia
Non reclutando
27.01.2022
Germania Germania
Non reclutando
–
Italia Italia
Non reclutando
01.12.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
24.05.2024
Portogallo Portogallo
Non reclutando
27.03.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
22.12.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
20.04.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Fidrisertib (IPN60130) รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo scopo รจ quello di ridurre la formazione di nuove ossificazioni eterotopiche, che sono crescite ossee anomale che si verificano nei muscoli e nei tessuti molli. Il farmaco รจ stato testato sia su pazienti adulti che pediatrici per valutarne l’efficacia e la sicurezza.

Malattie indagate:

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva โ€“ รˆ una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di ossa in tessuti molli del corpo, come muscoli, tendini e legamenti. Questa ossificazione eterotopica inizia spesso nell’infanzia e progredisce con il tempo, limitando gradualmente i movimenti delle articolazioni. Gli episodi di infiammazione o traumi possono accelerare il processo di ossificazione. Le persone affette possono sviluppare ossa in aree inusuali, come intorno alla colonna vertebrale o alle articolazioni, portando a deformitร  e rigiditร . La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare con l’etร .

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 13:54

Trial ID:
2024-511469-13-00
Protocol code:
D-CA-60130-452
NCT ID:
NCT05039515
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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