Garadacimab (conosciuto anche come CSL312) è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea che viene studiato per il trattamento preventivo dell’angioedema ereditario. Questo medicinale è progettato per aiutare a prevenire gli attacchi di gonfiore che si verificano nelle persone con questa condizione genetica. Il farmaco agisce bloccando specifiche proteine nel sangue che sono coinvolte nella cascata che porta agli episodi di gonfiore.

C1-INH (Inibitore della C1 esterasi) è una proteina naturalmente presente nel corpo che aiuta a regolare vari processi del sistema immunitario. Nelle persone con angioedema ereditario, questa proteina è carente o non funziona correttamente. Il trattamento con Garadacimab mira a compensare questa carenza prevenendo gli attacchi di gonfiore tipici della malattia.

Hereditary angioedema – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi episodi di gonfiore possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o al malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono manifestarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. Il gonfiore si sviluppa lentamente nell’arco di 24 ore e può persistere per diversi giorni prima di risolversi spontaneamente. La frequenza degli attacchi varia notevolmente da persona a persona, con alcuni individui che sperimentano episodi settimanali mentre altri possono avere attacchi molto meno frequenti.