Indice dei Contenuti
- Cosa sono le cellule CART45RA-NKG2D?
- Condizioni Bersaglio
- Come Funziona
- Studi Clinici
- Criteri di Idoneità
- Somministrazione
- Potenziali Benefici
- Considerazioni sulla Sicurezza
Cosa sono le cellule CART45RA-NKG2D?
Le cellule CART45RA-NKG2D rappresentano una terapia cellulare innovativa in fase di studio per il trattamento di alcuni tipi di cancro[1]. Appartengono a una classe di trattamenti chiamata terapia CAR-T, acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy. Questo trattamento prevede la modifica delle cellule immunitarie del paziente (cellule T) o di un donatore per migliorare il riconoscimento e la lotta contro le cellule tumorali.
Condizioni Bersaglio
Le cellule CART45RA-NKG2D sono oggetto di studio per due principali tipi di cancro:
- Leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria/recidivante in bambini, adolescenti e giovani adulti[1]
- Sarcoma avanzato in bambini, adolescenti e giovani adulti[3]
Queste condizioni sono tipicamente difficili da trattare con le terapie standard, soprattutto quando si ripresentano (recidivano) o non rispondono al trattamento (refrattarie).
Come Funziona
Le cellule CART45RA-NKG2D sono progettate per colpire proteine specifiche sulle cellule tumorali. Per la LLA, prendono di mira le proteine CD19 e CD22 sulle cellule della leucemia a cellule B, o i ligandi NKG2D sulle cellule della leucemia a cellule T[1]. Per il sarcoma, mirano ai ligandi NKG2D sulle cellule tumorali[3]. Queste cellule T modificate sono dotate di un recettore speciale (CAR) che le aiuta a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.
Studi Clinici
Le cellule CART45RA-NKG2D sono attualmente oggetto di studi clinici di Fase I. Questi studi mirano a:
- Determinare la sicurezza e la fattibilità del trattamento
- Trovare la dose giusta che può essere tollerata dai pazienti
- Valutare l’efficacia del trattamento contro il cancro
- Comprendere quanto a lungo le cellule T modificate rimangono nel corpo
- Studiare gli effetti sul sistema immunitario e sulle cellule tumorali[1][2][3]
Criteri di Idoneità
Per partecipare a questi studi, i pazienti devono generalmente soddisfare determinati criteri, tra cui:
- Età: Solitamente sotto i 30 o 40 anni alla diagnosi o alla recidiva
- Avere un cancro che non ha risposto o è tornato dopo i trattamenti standard
- Buono stato di salute generale
- Adeguata funzionalità degli organi
- Per gli studi sul sarcoma, avere tumori che esprimono determinate proteine (ligandi NKG2D)[1][3]
Somministrazione
Le cellule CART45RA-NKG2D vengono somministrate tramite infusione endovenosa, il che significa che vengono introdotte direttamente nel flusso sanguigno. Il trattamento può essere somministrato in dosi multiple, a seconda dello studio specifico e della risposta del paziente[1][3].
Potenziali Benefici
Pur ricordando che le cellule CART45RA-NKG2D sono ancora in fase iniziale di ricerca, i potenziali benefici in studio includono:
- Capacità di colpire le cellule tumorali diventate resistenti ad altri trattamenti
- Potenziale per effetti duraturi poiché le cellule T modificate possono persistere nel corpo
- Possibilità di ottenere la remissione in pazienti che hanno esaurito altre opzioni di trattamento[1][2][3]
Considerazioni sulla Sicurezza
Come per qualsiasi trattamento sperimentale, esistono potenziali rischi ed effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente:
- Sindrome da rilascio di citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivato
- Infezioni
- Effetti sulle cellule del sangue normali
- Eventuali effetti collaterali inaspettati[1][2][3]
I pazienti negli studi sono attentamente monitorati e ricevono cure di supporto secondo necessità per gestire eventuali effetti collaterali.











