Cellule CART45RA-NKG2D: Un Trattamento Promettente per la Leucemia Linfoblastica Acuta Refrattaria/Recidivante e il Sarcoma Avanzato

Le cellule CART45Ra-Nkg2D sono una terapia cellulare innovativa in fase di studio in studi clinici per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria/recidivante nei bambini, adolescenti e giovani adulti, nonché del sarcoma avanzato. Questa terapia prevede la modificazione delle cellule T per esprimere un recettore chimerico dell’antigene (CAR) che prende di mira specifiche proteine sulle cellule tumorali. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la fattibilità e la potenziale efficacia di questo promettente nuovo approccio terapeutico per i pazienti con opzioni limitate.

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    Indice dei Contenuti

    Cosa sono le cellule CART45RA-NKG2D?

    Le cellule CART45RA-NKG2D rappresentano una terapia cellulare innovativa in fase di studio per il trattamento di alcuni tipi di cancro[1]. Appartengono a una classe di trattamenti chiamata terapia CAR-T, acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy. Questo trattamento prevede la modifica delle cellule immunitarie del paziente (cellule T) o di un donatore per migliorare il riconoscimento e la lotta contro le cellule tumorali.

    Condizioni Bersaglio

    Le cellule CART45RA-NKG2D sono oggetto di studio per due principali tipi di cancro:

    • Leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria/recidivante in bambini, adolescenti e giovani adulti[1]
    • Sarcoma avanzato in bambini, adolescenti e giovani adulti[3]

    Queste condizioni sono tipicamente difficili da trattare con le terapie standard, soprattutto quando si ripresentano (recidivano) o non rispondono al trattamento (refrattarie).

    Come Funziona

    Le cellule CART45RA-NKG2D sono progettate per colpire proteine specifiche sulle cellule tumorali. Per la LLA, prendono di mira le proteine CD19 e CD22 sulle cellule della leucemia a cellule B, o i ligandi NKG2D sulle cellule della leucemia a cellule T[1]. Per il sarcoma, mirano ai ligandi NKG2D sulle cellule tumorali[3]. Queste cellule T modificate sono dotate di un recettore speciale (CAR) che le aiuta a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.

    Studi Clinici

    Le cellule CART45RA-NKG2D sono attualmente oggetto di studi clinici di Fase I. Questi studi mirano a:

    • Determinare la sicurezza e la fattibilità del trattamento
    • Trovare la dose giusta che può essere tollerata dai pazienti
    • Valutare l’efficacia del trattamento contro il cancro
    • Comprendere quanto a lungo le cellule T modificate rimangono nel corpo
    • Studiare gli effetti sul sistema immunitario e sulle cellule tumorali[1][2][3]

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questi studi, i pazienti devono generalmente soddisfare determinati criteri, tra cui:

    • Età: Solitamente sotto i 30 o 40 anni alla diagnosi o alla recidiva
    • Avere un cancro che non ha risposto o è tornato dopo i trattamenti standard
    • Buono stato di salute generale
    • Adeguata funzionalità degli organi
    • Per gli studi sul sarcoma, avere tumori che esprimono determinate proteine (ligandi NKG2D)[1][3]

    Somministrazione

    Le cellule CART45RA-NKG2D vengono somministrate tramite infusione endovenosa, il che significa che vengono introdotte direttamente nel flusso sanguigno. Il trattamento può essere somministrato in dosi multiple, a seconda dello studio specifico e della risposta del paziente[1][3].

    Potenziali Benefici

    Pur ricordando che le cellule CART45RA-NKG2D sono ancora in fase iniziale di ricerca, i potenziali benefici in studio includono:

    • Capacità di colpire le cellule tumorali diventate resistenti ad altri trattamenti
    • Potenziale per effetti duraturi poiché le cellule T modificate possono persistere nel corpo
    • Possibilità di ottenere la remissione in pazienti che hanno esaurito altre opzioni di trattamento[1][2][3]

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, esistono potenziali rischi ed effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente:

    • Sindrome da rilascio di citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivato
    • Infezioni
    • Effetti sulle cellule del sangue normali
    • Eventuali effetti collaterali inaspettati[1][2][3]

    I pazienti negli studi sono attentamente monitorati e ricevono cure di supporto secondo necessità per gestire eventuali effetti collaterali.

    Aspect Details
    Treatment Terapia cellulare CART45Ra-Nkg2D
    Cancer Types Leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria/recidivante, Sarcoma avanzato
    Patient Age Range Bambini, adolescenti e giovani adulti (fino a 30 o 40 anni)
    Administration Method Infusione endovenosa, potenziale somministrazione locale per il sarcoma
    Trial Phase Fase I
    Primary Objectives Sicurezza, fattibilità, tossicità dose-limitante, dose massima tollerata
    Secondary Objectives Persistenza delle cellule T, risposta tumorale, profili delle citochine, analisi dei biomarcatori
    Key Eligibility Criteria Fascia d’età specifica, malattia refrattaria/recidivante, adeguata funzionalità degli organi, espressione del ligando NKG2D sui tumori

    Studi in corso con Cart45Ra-Nkg2D Cells

    • Data di inizio: 2024-01-10

      Studio sulla terapia con cellule CART45RA-NKG2D in bambini e giovani adulti con sarcoma avanzato

      Reclutamento

      1 1 1

      Il sarcoma è un tipo di tumore che può svilupparsi in diverse parti del corpo, come ossa e tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma avanzato. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate CART45RA-NKG2D, che sono un tipo di terapia cellulare. Queste cellule vengono somministrate attraverso un’infusione…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna
    • Data di inizio: 2025-06-16

      Studio sulla sicurezza e fattibilità della terapia con cellule CART 19/22 T e CART45RA-NKG2D per la leucemia linfoblastica acuta refrattaria/recidivante in bambini, adolescenti e giovani adulti

      Reclutamento

      1 1 1

      La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti che hanno una forma di leucemia che non risponde ai trattamenti standard o che è tornata dopo il trattamento. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e…

      Malattie studiate:
      Spagna
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla terapia con cellule CART45RA-NKG2D e CART 19/22 T per la leucemia linfoblastica acuta refrattaria/recidivante in bambini, adolescenti e giovani adulti

      Non ancora in reclutamento

      1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Questa malattia è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza una terapia cellulare chiamata CART45RA-NKG2D e CART 19/22 T, somministrata tramite infusione endovenosa. Queste terapie cellulari sono progettate…

      Malattie studiate:
      Spagna

    Glossario

    • Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, causando una produzione eccessiva di globuli bianchi immaturi chiamati linfoblasti.
    • Chimeric Antigen Receptor (CAR): Un recettore appositamente progettato aggiunto alle cellule T che permette loro di riconoscere specifiche proteine sulle cellule tumorali.
    • CART45Ra-Nkg2D Cells: Cellule T geneticamente modificate per esprimere un recettore chimerico dell'antigene che prende di mira i ligandi NKG2D sulle cellule tumorali.
    • Refractory: Una condizione in cui il cancro non risponde al trattamento.
    • Relapsed: Il ritorno del cancro dopo un periodo di miglioramento.
    • Sarcoma: Un tipo di cancro che si sviluppa nelle ossa o nei tessuti molli come muscoli e tendini.
    • Intravenous Infusion: Un metodo per somministrare farmaci o fluidi direttamente in vena.
    • Dose-limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose.
    • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un trattamento che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
    • NKG2D Ligands: Proteine espresse sulla superficie di alcune cellule tumorali che possono essere prese di mira dalle cellule T modificate in questa terapia.