Larotrectinib è un farmaco utilizzato per trattare i bambini con un tipo specifico di tumore cerebrale chiamato glioma ad alto grado, che presenta una fusione del gene NTRK. Questo farmaco agisce bloccando l’attività di alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Nel contesto dello studio clinico, larotrectinib viene somministrato da solo per valutare la sua efficacia nel controllare la malattia nei bambini appena diagnosticati. Inoltre, viene studiata la sua sicurezza e fattibilità quando viene somministrato insieme alla chemioterapia e dopo la radioterapia mirata.

Glioma ad alto grado di nuova diagnosi (HGG) – È un tipo di tumore cerebrale aggressivo che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Questi tumori crescono rapidamente e possono diffondersi facilmente nel tessuto cerebrale circostante. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di vista e difficoltà cognitive. La progressione della malattia può variare, ma tende a essere rapida a causa della natura aggressiva del tumore. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la crescita del tumore.

Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) – È un tipo specifico di glioma ad alto grado che si forma nel ponte del tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Questo tumore è particolarmente difficile da trattare a causa della sua posizione e della sua diffusione nel tessuto cerebrale. I sintomi possono includere difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio, e cambiamenti nella vista e nell’udito. La malattia progredisce rapidamente, influenzando le funzioni neurologiche essenziali. La diagnosi è spesso basata su sintomi clinici e imaging cerebrale.