Fitusiran è un farmaco studiato per il trattamento dell’emofilia A o B. Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi dell’emofilia, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente. Fitusiran agisce riducendo l’attività di una proteina nel corpo che normalmente inibisce la coagulazione del sangue, aiutando così a prevenire sanguinamenti eccessivi. Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Fitusiran nei pazienti con emofilia, sia che abbiano o meno anticorpi inibitori contro il Fattore VIII o IX.

Emofilia A – È una malattia genetica che causa un difetto nella coagulazione del sangue a causa della carenza del fattore VIII. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di carenza del fattore VIII. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi senza una causa apparente o a seguito di traumi minori. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. La gestione della condizione richiede attenzione per prevenire complicazioni emorragiche.

Emofilia B – È una malattia ereditaria caratterizzata da una carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Questa condizione porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, simili a quelli dell’emofilia A, ma causati dalla mancanza di un diverso fattore di coagulazione. I sintomi includono emorragie articolari, muscolari e interne, che possono verificarsi anche dopo lievi traumi. La gravità dei sintomi dipende dal livello di carenza del fattore IX. Come l’emofilia A, colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono solitamente portatrici. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante per evitare episodi di sanguinamento.