Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con tumori ematologici e solidi trattati con cellule CAR T geneticamente modificate tramite CRISPR/Cas9

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda persone con tumori ematologici e tumori solidi che sono stati trattati con una terapia cellulare innovativa chiamata CRISPR CAR. Questa terapia utilizza cellule geneticamente modificate per combattere i tumori. Le cellule sono modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR/Cas9, che permette di cambiare il DNA delle cellule per renderle più efficaci contro il cancro. In particolare, queste cellule sono progettate per colpire un bersaglio specifico chiamato antigene CD19.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questa terapia cellulare nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali, compresi quelli gravi, e per raccogliere informazioni sulla loro sopravvivenza complessiva e sulla durata della risposta al trattamento. Il farmaco utilizzato nello studio è noto con il codice CTX110 e viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo studio si svolgerà per un lungo periodo, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per garantire che qualsiasi effetto collaterale o cambiamento nella loro condizione sia attentamente monitorato e gestito. Questo approccio aiuterà a comprendere meglio come la terapia CRISPR CAR possa essere utilizzata in futuro per trattare i tumori in modo sicuro ed efficace.

1 inizio del follow-up

Il paziente inizia il periodo di osservazione a lungo termine dopo aver ricevuto la terapia cellulare CRISPR CAR.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento per le neoplasie ematologiche e solide.

2 somministrazione del trattamento

Le cellule CAR T geneticamente modificate tramite CRISPR/Cas9 vengono somministrate per via endovenosa.

La forma farmaceutica utilizzata è una dispersione per infusione.

3 monitoraggio degli eventi avversi

Viene monitorata l’incidenza di eventi avversi, inclusi quelli gravi e di particolare interesse, legati alla terapia cellulare CRISPR CAR.

Il monitoraggio è essenziale per garantire la sicurezza del paziente durante il periodo di follow-up.

4 valutazione della sopravvivenza complessiva

La sopravvivenza complessiva del paziente viene valutata come parte degli obiettivi secondari dello studio.

Questa valutazione aiuta a comprendere l’efficacia a lungo termine del trattamento.

5 valutazione della durata della remissione

Viene valutata la durata della remissione o della risposta al trattamento.

Questa fase è importante per determinare la sostenibilità dei benefici del trattamento nel tempo.

6 conclusione del follow-up

Il periodo di follow-up è previsto per concludersi entro il 31 agosto 2039.

Durante questo periodo, il paziente continuerà a essere monitorato per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere in grado di comprendere e seguire le procedure richieste dallo studio e firmare volontariamente un documento di consenso informato scritto. Questo significa che il paziente deve capire cosa comporta lo studio e accettare di parteciparvi.
  • Aver ricevuto la terapia cellulare CRISPR CAR. Questa è una terapia che utilizza una tecnologia avanzata per modificare le cellule del sistema immunitario in modo da combattere il cancro.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con un’età inferiore a 18 anni o superiore a 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di malattia ematologica o malattia solida. Queste sono tipi di tumori che colpiscono il sangue o altre parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
30.07.2024

Sedi della sperimentazione

CRISPR CAR Cellular Therapy è una terapia innovativa che utilizza la tecnologia CRISPR per modificare geneticamente le cellule del sistema immunitario, rendendole capaci di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questa terapia è studiata per il trattamento di tumori ematologici e solidi, con l’obiettivo di migliorare la risposta del corpo contro il cancro.

Malattie in studio:

Neoplasia Ematologica – Le neoplasie ematologiche sono un gruppo di malattie che colpiscono il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Queste malattie includono leucemie, linfomi e mielomi, che si sviluppano quando le cellule del sangue crescono in modo incontrollato. La progressione può variare notevolmente a seconda del tipo specifico di neoplasia. Alcune forme possono avanzare rapidamente, mentre altre progrediscono lentamente nel tempo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e ingrossamento dei linfonodi. La diagnosi precoce è spesso cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

Neoplasia Solida – Le neoplasie solide sono tumori che si formano in organi o tessuti diversi dal sangue o dal sistema linfatico. Questi tumori possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo, come polmoni, seno, colon o prostata. La crescita del tumore può essere lenta o rapida, e la malattia può diffondersi ad altre parti del corpo. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o perdita di funzionalità dell’organo colpito. La progressione della malattia dipende da molti fattori, tra cui il tipo di tumore e lo stadio al momento della diagnosi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 00:58

ID della sperimentazione:
2024-512479-11-00
Codice del protocollo:
CRSP-ONC-LTF
NCT ID:
NCT06208878
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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