Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria (hATTR), una condizione genetica che può causare problemi ai nervi e ad altri organi. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale noto come ALN-TTRSC02. Questo trattamento è progettato per ridurre i sintomi neurologici associati alla malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Amvuttra, che contiene il principio attivo vutrisiran, somministrato tramite iniezione. Un altro gruppo di partecipanti riceverà Onpattro, che contiene il principio attivo patisiran, somministrato tramite infusione.

L’obiettivo principale dello studio è determinare quanto bene il trattamento ALN-TTRSC02 possa migliorare i sintomi neurologici nei pazienti con hATTR. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nei loro sintomi e valutare la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per confrontare i risultati del gruppo che riceve ALN-TTRSC02 con quelli di un gruppo che ha ricevuto un trattamento simile in un altro studio.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso della malattia. I risultati aiuteranno a capire se ALN-TTRSC02 può essere un’opzione efficace per le persone affette da Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria.