Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che è una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia è causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che è un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule staminali embrionali umane. Queste cellule sono progettate per sostituire il tessuto danneggiato nell’occhio, in particolare l’epitelio pigmentato retinico (RPE), che è una parte importante della retina.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impianto di ISTEM-01 nei pazienti con retinite pigmentosa. I partecipanti riceveranno l’impianto in un occhio e saranno monitorati per un periodo di 56 settimane per osservare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Durante questo periodo, verranno effettuati esami oculistici regolari per controllare la posizione del cerotto terapeutico e valutare eventuali cambiamenti nella struttura e nella funzione dell’occhio.

Lo studio mira anche a raccogliere dati preliminari sull’efficacia del trattamento, osservando eventuali miglioramenti nella vista dei partecipanti. Questo approccio innovativo potrebbe offrire nuove speranze per le persone affette da retinite pigmentosa, una malattia che attualmente non ha cure definitive. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se ISTEM-01 può essere un’opzione sicura ed efficace per il trattamento di questa condizione.