Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata anemia aplastica grave, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto o che hanno avuto una ricaduta dopo la terapia immunosoppressiva. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato REGN7257, un tipo di anticorpo monoclonale che agisce sul recettore dell’interleuchina 2, una proteina coinvolta nel sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di REGN7257 nei pazienti con anemia aplastica grave. Inoltre, per una parte specifica dello studio, si valuterà anche l’efficacia clinica del farmaco. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’iniezione endovenosa, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come risponde il loro corpo al farmaco.

Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra su pazienti che non hanno risposto alla terapia precedente, mentre la seconda parte include pazienti che hanno avuto una ricaduta. Durante lo studio, verranno raccolti dati su come il farmaco influisce su vari parametri del sangue e sulla necessità di trasfusioni. L’obiettivo è capire se REGN7257 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per questi pazienti.