2-Amino-9-((2R,4R,5R)-4-Hydroxy-5-(Hydroxymethyl) Tetrahydrofuran-2-Yl)-1,4,5,9-Tetrahydro-6H-Purine-6-Thione

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso su THIO, una piccola molecola nucleoside modificata sinteticamente, in combinazione con cemiplimab (LIBTAYO®) per il trattamento del Carcinoma Polmonare Non a Piccole Cellule (NSCLC) avanzato. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo nuovo approccio terapeutico per i pazienti che hanno manifestato progressione o recidiva dopo precedenti terapie. Esploreremo gli aspetti chiave di questi studi, inclusi i loro obiettivi, i criteri di eleggibilità e i potenziali benefici per i pazienti affetti da questa forma complessa di cancro.

Cos’è THIO?

THIO è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato. Il suo nome chimico completo è 2-Amino-9-((2R,4R,5R)-4-Idrossi-5-(Idrossimetil) Tetraidrofuran-2-Il)-1,4,5,9-Tetraidro-6H-Purina-6-Tione, che è un bel boccone da pronunciare! È descritto come una “molecola nucleosidica sinteticamente modificata”, il che significa che è un farmaco appositamente progettato per imitare parti del nostro materiale genetico.^[1]

Condizione Medica Trattata

THIO è in fase di studio per trattare il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato. Il NSCLC è il tipo più comune di cancro ai polmoni, rappresentando circa l’80-85% di tutti i tumori polmonari. “Avanzato” si riferisce tipicamente al cancro che si è diffuso oltre i polmoni ad altre parti del corpo (stadio III o IV).^[1]

Come Funziona THIO

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni dello studio, THIO è in fase di studio in combinazione con un altro farmaco chiamato cemiplimab (LIBTAYO®). Cemiplimab è un farmaco immunoterapico, il che significa che aiuta il sistema immunitario del corpo a combattere le cellule tumorali. I ricercatori stanno indagando se THIO possa potenziare gli effetti dell’immunoterapia nei pazienti il cui cancro è progredito dopo trattamenti precedenti.^[1]

Studio Clinico Attuale

THIO è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2. Questo studio è:

Multicentrico: condotto in diversi ospedali o centri di ricerca
In aperto: sia i pazienti che i medici sanno quale trattamento viene somministrato
Di ricerca del dosaggio: cerca di determinare la dose migliore del farmaco

Gli obiettivi principali di questo studio sono:

Determinare se THIO è sicuro e ben tollerato quando somministrato con cemiplimab
Valutare quanto è efficace THIO nel trattare il NSCLC avanzato quando combinato con cemiplimab

^[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni punti chiave includono:

Avere almeno 18 anni
Avere un NSCLC in stadio III o IV che è progredito dopo un trattamento precedente
Aver ricevuto solo un trattamento precedente per NSCLC avanzato, che deve aver incluso un farmaco immunoterapico
Avere almeno un tumore misurabile
Avere una buona salute generale e funzione degli organi

Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a una persona di partecipare, come certe malattie autoimmuni, metastasi cerebrali non trattate o infezioni attive.^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché questo è uno studio in corso, la gamma completa degli effetti collaterali non è ancora nota. Tuttavia, i ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali negativi) durante lo studio. Stanno particolarmente attenti a ciò che chiamano tossicità limitanti la dose (DLT), che sono effetti collaterali abbastanza gravi da limitare la quantità di farmaco che può essere somministrata in sicurezza.^[1]

Conclusione

THIO rappresenta una potenziale nuova opzione di trattamento per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato che hanno già provato altri trattamenti. Sebbene sia ancora in fase di ricerca, questo studio clinico aiuterà a determinare se THIO è sicuro ed efficace quando combinato con l’immunoterapia. Come sempre, i pazienti dovrebbero discutere qualsiasi nuova opzione di trattamento con il proprio medico per determinare cosa sia meglio per la loro situazione individuale.^[1]

Aspetto	Dettagli
Tipo di Studio	Studio Multicentrico, in Aperto, di Determinazione del Dosaggio, Fase 2
Trattamento	THIO in sequenza con Cemiplimab (LIBTAYO®)
Condizione Target	Carcinoma Polmonare Non a Piccole Cellule (NSCLC) Avanzato
Obiettivi Principali	1. Determinare la sicurezza e la tollerabilità 2. Valutare l’efficacia
Criteri Chiave di Eleggibilità	– Età ≥ 18 anni – NSCLC stadio 3 o 4 – Progressione/recidiva dopo precedente trattamento – Solo un trattamento precedente in fase avanzata – Status di performance ECOG 0-1
Endpoint Primari	1. Incidenza di eventi avversi 2. Tasso di Risposta Globale (ORR) 3. Tasso di Controllo della Malattia (DCR)
Somministrazione di THIO	Infusione endovenosa, dose giornaliera massima 180 mg, dose totale massima 540 mg
Durata del Trattamento	Fino a 24 settimane

Studi clinici in corso su 2-Amino-9-((2R,4R,5R)-4-Hydroxy-5-(Hydroxymethyl) Tetrahydrofuran-2-Yl)-1,4,5,9-Tetrahydro-6H-Purine-6-Thione

Glossario

NSCLC: Carcinoma polmonare non a piccole cellule, un tipo di cancro ai polmoni che è l'obiettivo di questi studi clinici.
THIO: Una piccola molecola nucleoside sinteticamente modificata studiata come potenziale trattamento per il NSCLC avanzato.
Cemiplimab (LIBTAYO®): Un farmaco immunoterapico utilizzato in combinazione con THIO in questi studi clinici.
ECOG performance status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
RECIST v1.1: Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi, un insieme di regole utilizzate per valutare la risposta di un paziente oncologico al trattamento.
Overall Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Disease Control Rate (DCR): La percentuale di pazienti con cancro avanzato o metastatico che hanno raggiunto una risposta completa, risposta parziale e malattia stabile.
Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.
Stable Disease (SD): Cancro che non sta né diminuendo né aumentando in estensione o gravità.
Dose Limiting Toxicities (DLTs): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose o del livello di trattamento.
Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che emerge durante l'uso di un trattamento medico.
Serious Adverse Events (SAEs): Qualsiasi evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione o causa disabilità significativa.