Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che si verifica principalmente nei bambini, ma può colpire anche gli adulti. Questo studio si concentra su pazienti post-puberali e adulti con una nuova diagnosi di medulloblastoma. L’obiettivo è confrontare un trattamento personalizzato con la terapia standard per i pazienti con medulloblastoma di tipo SHH-attivato, che è una sottocategoria del tumore. Il trattamento personalizzato include l’uso di un farmaco sperimentale chiamato sonidegib.
Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui cisplatino, lomustina, e vincristina, oltre al sonidegib. Il cisplatino è somministrato come soluzione per infusione, mentre la lomustina è assunta per via orale. La vincristina è somministrata tramite iniezione. Il sonidegib è disponibile in capsule rigide da 200 mg. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo al posto del sonidegib per confrontare l’efficacia del trattamento sperimentale.
Lo studio mira a valutare la sopravvivenza libera da progressione del tumore, che significa quanto tempo i pazienti vivono senza che il tumore peggiori. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 49 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la qualità della vita e la funzione neurocognitiva. Questo aiuterà a determinare se il trattamento personalizzato è più efficace e sicuro rispetto alla terapia standard per i pazienti con medulloblastoma SHH-attivato.
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