La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sapablursen (conosciuto anche come ISIS 702843), somministrato tramite iniezione. L’obiettivo principale è valutare se il farmaco può ridurre la necessità di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso, durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.
Lo studio è di tipo aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento e sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti devono essere dipendenti dal salasso, ma non è necessario che abbiano ricevuto in precedenza una terapia citoreducente, che è un trattamento per ridurre il numero di cellule del sangue. Se i partecipanti hanno ricevuto tale terapia, deve essere stata interrotta almeno tre mesi prima dell’inizio dello studio.
Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 37 settimane, durante il quale verrà monitorata la frequenza dei salassi e i sintomi associati alla malattia. Saranno inoltre valutati la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sul corpo. I risultati aiuteranno a capire se sapablursen può essere un’opzione efficace per gestire la Policitemia Vera e ridurre la necessità di salassi frequenti.
Polonia 
