Studio clinico di Lu AG13909 per valutare sicurezza ed efficacia in adulti con malattia di Cushing

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della malattia di Cushing, una rara e grave condizione in cui il corpo produce una quantità eccessiva dell’ormone cortisolo. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato Lu AG13909, un anticorpo che viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle o direttamente in vena.

Il farmaco Lu AG13909 è stato sviluppato per aiutare a controllare i livelli di cortisolo nei pazienti adulti affetti dalla malattia di Cushing. Lo studio ha lo scopo di verificare come il farmaco agisce nel corpo, quanto è sicuro e come influisce sui livelli ormonali dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo che può durare fino a 910 giorni. Il dosaggio del farmaco verrà gradualmente modificato per trovare la quantità più appropriata per ogni paziente. I pazienti riceveranno il farmaco inizialmente attraverso infusione in vena e successivamente tramite iniezioni sotto la pelle, permettendo così di valutare entrambe le modalità di somministrazione.

1 Fase iniziale dello studio

Lo studio clinico esamina un nuovo farmaco chiamato Lu AG13909 per il trattamento della malattia di Cushing, una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo.

La durata prevista dello studio è dal giugno 2024 al marzo 2028.

Il farmaco viene somministrato in due modi: tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa.

2 Valutazione iniziale

Prima di iniziare il trattamento, è necessario confermare la diagnosi di malattia di Cushing attraverso esami specifici.

Verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di ACTH (ormone adrenocorticotropo).

È richiesta una raccolta delle urine nelle 24 ore per almeno 3 giorni per misurare il cortisolo libero urinario.

3 Periodo di trattamento

Il trattamento è diviso in due parti: Parte A e Parte B.

Durante il trattamento, il dosaggio del farmaco viene gradualmente modificato in base alla risposta individuale.

Verranno effettuati regolari prelievi di sangue per monitorare come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

4 Monitoraggio continuo

Durante lo studio verranno monitorate regolarmente le eventuali reazioni avverse al trattamento.

Saranno effettuati controlli periodici dei livelli di cortisolo nelle urine.

Verranno eseguiti esami del sangue, controlli della pressione arteriosa ed elettrocardiogrammi per garantire la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve essere un uomo o una donna con una diagnosi confermata di malattia di Cushing di origine ipofisaria causata dall’ormone adrenocorticotropo (ACTH)
  • I livelli di ACTH nel plasma mattutino devono essere superiori al limite inferiore normale
  • Deve essere presente una delle seguenti evidenze dell’origine ipofisaria dell’eccesso di ACTH:
    – Conferma tramite risonanza magnetica di un adenoma ipofisario maggiore di 6 millimetri, oppure
    – Gradiente del seno petroso inferiore maggiore di 2, oppure
    – Conferma istopatologica di un tumore secernente ACTH
  • Il partecipante deve avere un cortisolo libero urinario delle 24 ore superiore a 1,5 volte il limite superiore normale (calcolato sulla media di almeno 3 giorni di raccolta urine)
  • A parte la malattia di Cushing e le condizioni associate ben controllate (come diabete e ipertensione), il partecipante deve essere generalmente in buona salute secondo il parere del medico, basato su:
    – Anamnesi medica
    – Esame fisico
    – Segni vitali
    – Elettrocardiogramma
    – Risultati degli esami di laboratorio
  • Per i partecipanti che assumono farmaci per l’ipercortisolismo dovuto alla malattia di Cushing, devono essere completati periodi prestabiliti di sospensione del farmaco prima delle valutazioni di efficacia iniziali

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno compiuto 18 anni di età o che hanno più di 65 anni
  • Persone con ipersensibilità nota al farmaco Lu AG13909 o ai suoi componenti
  • Donne in gravidanza o in fase di allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Persone che partecipano ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi malattie cardiovascolari non controllate
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi
  • Persone con neoplasie maligne (tumori) attive
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con Lu AG13909
  • Persone con storia di non-compliance (non aderenza) ai trattamenti medici
  • Pazienti con infezioni gravi o non controllate
  • Persone che non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
26.09.2024
Italia Italia
Reclutando
20.01.2025
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Romania Romania
Reclutando
26.02.2025
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
Ungheria Ungheria
Reclutando
26.09.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Lu AG13909 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della malattia di Cushing negli adulti. Questo medicinale viene studiato per la sua capacità di ridurre i livelli di cortisolo nel corpo. Il cortisolo è un ormone che, nelle persone con malattia di Cushing, viene prodotto in quantità eccessive. Il farmaco viene somministrato ai pazienti per valutare come funziona nel corpo, quanto è sicuro e come viene tollerato.

Lo studio sta esaminando come il corpo assorbe e processa il Lu AG13909, quali effetti ha sui livelli di cortisolo e se causa eventuali effetti collaterali. Questo è importante perché attualmente ci sono opzioni limitate per il trattamento della malattia di Cushing, e questo nuovo farmaco potrebbe offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti che soffrono di questa rara condizione ormonale.

Cushing’s Disease – La malattia di Cushing è una rara condizione endocrina causata da un tumore ipofisario che produce un eccesso di ormone adrenocorticotropo (ACTH). Questa condizione porta alla produzione eccessiva di cortisolo da parte delle ghiandole surrenali. Il cortisolo in eccesso causa una serie di cambiamenti fisici caratteristici, tra cui l’aumento di peso con accumulo di grasso principalmente nel tronco, viso arrotondato e rosseggiante, assottigliamento della pelle con comparsa di smagliature violacee. I pazienti possono sviluppare anche debolezza muscolare, osteoporosi e alterazioni dell’umore. La malattia colpisce più frequentemente le donne tra i 20 e i 50 anni di età.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 22:54

ID della sperimentazione:
2023-504733-53-00
Codice del protocollo:
20433A
NCT ID:
NCT06471829
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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