La Malattia di Huntington è una condizione genetica che colpisce il cervello, causando movimenti involontari, problemi cognitivi e cambiamenti emotivi. Questo studio clinico si concentra su un farmaco chiamato PTC518, che viene somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di PTC518 nei partecipanti con la Malattia di Huntington. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per confrontare i risultati.

Il farmaco PTC518 è progettato per ridurre i livelli di una proteina chiamata huntingtina totale (tHTT) nel sangue, che è associata alla progressione della Malattia di Huntington. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di proteine nel sangue. Lo studio è di tipo “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della Malattia di Huntington. Questo aiuterà a determinare se PTC518 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da questa malattia.