Pelacarsen – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Pelacarsen: Un Trattamento Promettente per le Malattie Cardiovascolari

Pelacarsen, noto anche come TQJ230, è un farmaco innovativo in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento delle malattie cardiovascolari, in particolare nei pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a) [Lp(a)]. Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di Pelacarsen per i pazienti con varie condizioni cardiovascolari.

Cos’è il Pelacarsen?

Il Pelacarsen, noto anche come TQJ230, AKCEA-APO(a)-LRx o ISIS 681257, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento delle malattie cardiovascolari^[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati oligonucleotidi antisenso (ASO), progettati per colpire specifico materiale genetico nel corpo^[2].

Come Funziona il Pelacarsen

Il Pelacarsen agisce riducendo la produzione di una sostanza nel corpo chiamata lipoproteina(a), o Lp(a) in breve. La Lp(a) è un tipo di particella lipoproteica nel sangue che può contribuire allo sviluppo di malattie cardiache. Il farmaco prende di mira il materiale genetico (mRNA) responsabile della produzione di Lp(a) nel fegato, abbassandone efficacemente i livelli nel sangue^[2].

Condizioni Trattate dal Pelacarsen

Il Pelacarsen è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni cardiovascolari, tra cui:

Iperlipoproteinemia(a): Una condizione caratterizzata da alti livelli di Lp(a) nel sangue, che aumenta il rischio di malattie cardiache^[3]
Malattie Cardiovascolari: Incluse condizioni come infarti, ictus e malattie arteriose periferiche^[3]
Stenosi Aortica Calcifica: Una condizione in cui la valvola aortica del cuore si restringe a causa dell’accumulo di calcio, rendendo più difficile per il cuore pompare il sangue^[4]

Studi Clinici Attuali

Il Pelacarsen è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza. Alcuni di questi studi includono:

Uno studio per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Pelacarsen in pazienti con malattie cardiovascolari che hanno completato studi precedenti^[3]
Una sperimentazione che indaga come il Pelacarsen influisce sulla progressione della stenosi aortica calcifica^[4]
Uno studio che esamina gli effetti del Pelacarsen su pazienti che hanno avuto un infarto e hanno alti livelli di Lp(a)^[2]
Una sperimentazione che valuta se il Pelacarsen può ridurre la necessità di aferesi lipoproteica (una procedura di pulizia del sangue) in pazienti con alti livelli di Lp(a)^[5]

Come Viene Somministrato il Pelacarsen

Il Pelacarsen viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle). Nella maggior parte degli studi clinici, viene somministrato a una dose di 80 mg una volta al mese^[3]^[5]. Tuttavia, il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico o delle esigenze del paziente.

Potenziali Benefici del Pelacarsen

I potenziali benefici del Pelacarsen includono:

Significativa riduzione dei livelli di Lp(a), che potrebbe abbassare il rischio di eventi cardiovascolari^[2]
Possibile rallentamento della progressione della stenosi aortica calcifica^[4]
Potenziale riduzione della necessità di procedure di aferesi lipoproteica per pazienti con alti livelli di Lp(a)^[5]
Miglioramento della salute cardiovascolare e potenziale riduzione del rischio di infarti e ictus^[2]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché il Pelacarsen è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi o effetti collaterali. Le misure comuni che vengono monitorate includono:

Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio^[1]
Insorgenza di eventi avversi e eventi avversi gravi^[1]
Effetti sulla funzione epatica, specialmente in pazienti con lieve compromissione epatica^[6]

È importante notare che, come per qualsiasi farmaco, le risposte individuali possono variare e i pazienti dovrebbero sempre consultare il proprio medico riguardo ai potenziali rischi e benefici.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Pelacarsen (TQJ230)
Tipo di Farmaco	Oligonucleotide antisenso (ASO)
Bersaglio	mRNA dell’Apolipoproteina(a)
Obiettivo Principale	Ridurre i livelli di lipoproteina(a) [Lp(a)]
Somministrazione	Iniezione sottocutanea, tipicamente 80 mg mensili
Condizioni Studiate	Iperlipoproteinemia(a), malattia cardiovascolare, stenosi aortica calcifica
Risultati Chiave Misurati	Livelli di Lp(a), proprietà della parete arteriosa, calcificazione della valvola aortica, necessità di aferesi lipoproteica
Fasi di Sperimentazione	Fase I fino a Fase III
Popolazioni di Pazienti	Pazienti con Lp(a) elevata, malattia cardiovascolare accertata, post-infarto miocardico
Benefici Potenziali	Riduzione del rischio cardiovascolare, miglioramento della salute arteriosa, rallentamento della progressione della stenosi della valvola aortica

Studi in corso con Pelacarsen

Data di inizio: 2024-07-18

Studio sull’efficacia di pelacarsen per rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica in pazienti adulti

Reclutamento
2 1
La stenosi aortica calcifica è una condizione in cui la valvola aortica del cuore si restringe a causa dell’accumulo di calcio, rendendo difficile il flusso sanguigno dal cuore al resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230) nel…
Malattie studiate:
- Disturbo cardiaco
- Stenosi valvolare aortica
Farmaci studiati:
- Pelacarsen
+4
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di pelacarsen in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica che hanno completato lo studio Lp(a)HORIZON

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della malattia cardiovascolare aterosclerotica, una condizione in cui le arterie si restringono a causa dell’accumulo di placche. La ricerca valuterà un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa preriempita. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la…
Farmaci studiati:
- Pelacarsen
+14
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di pelacarsen e inclisiran in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica e livelli elevati di Lp(a) e LDL-C

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia cardiovascolare aterosclerotica, una condizione in cui le arterie si induriscono e si restringono a causa dell’accumulo di placche. La ricerca valuterà due medicinali: il pelacarsen (chiamato anche TQJ230) e l’inclisiran, utilizzati insieme per ridurre i livelli di due tipi di grassi nel sangue: la lipoproteina(a) e il…
Farmaci studiati:
- Inclisiran
- Pelacarsen
Data di inizio: 2020-03-06

Studio sull’impatto di pelacarsen (TQJ230) su eventi cardiovascolari in pazienti con malattie cardiovascolari

Non in reclutamento
3 1
Questo studio clinico si concentra sulle malattie cardiovascolari, un gruppo di disturbi che colpiscono il cuore e i vasi sanguigni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pelacarsen, noto anche con il codice TQJ230. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita con un dispositivo di sicurezza…
Malattie studiate:
- Arteriosclerosi
Farmaci studiati:
- Pelacarsen
+14
Data di inizio: 2023-09-29

Studio sulla sicurezza a lungo termine di pelacarsen in pazienti con malattie cardiovascolari che hanno completato lo studio Frontiers Apheresis

Non in reclutamento
3 1 1
Lo studio riguarda persone con malattie cardiovascolari che hanno livelli elevati di una sostanza nel sangue chiamata Lp(a). Queste persone hanno già partecipato a uno studio precedente chiamato “Frontiers Apheresis”. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230). Questo farmaco viene somministrato tramite…
Malattie studiate:
- Arteriosclerosi
- Aferesi
Farmaci studiati:
- Pelacarsen
Data di inizio: 2022-08-19

Studio sull’effetto di pelacarsen sulla riduzione delle sedute di aferesi in pazienti con iperlipoproteinemia(a) e malattia cardiovascolare in Germania

Non in reclutamento
3 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti con iperlipoproteinemia(a) e malattie cardiovascolari già esistenti. L’iperlipoproteinemia(a) è una condizione in cui c’è un livello elevato di una particolare proteina grassa nel sangue, chiamata lipoproteina(a), che può aumentare il rischio di malattie cardiache. I pazienti coinvolti nello studio stanno già ricevendo un trattamento chiamato aferesi delle lipoproteine,…
Malattie studiate:
- Arteriosclerosi
- Aferesi
Farmaci studiati:
- Pelacarsen

Glossario

Lipoprotein(a) [Lp(a)]: Un tipo di lipoproteina (proteina che trasporta i grassi) nel sangue che è considerata un fattore di rischio indipendente per le malattie cardiovascolari. Livelli elevati di Lp(a) sono associati a un aumentato rischio di malattie cardiache e ictus.
Antisense oligonucleotide (ASO): Un tipo di farmaco che prende di mira specifiche molecole di RNA messaggero (mRNA) per ridurre la produzione di determinate proteine. Nel caso di Pelacarsen, prende di mira l'mRNA dell'apolipoproteina(a) per ridurre i livelli di Lp(a).
Hyperlipoproteinemia(a): Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente elevati di lipoproteina(a) nel sangue, che aumenta il rischio di malattie cardiovascolari.
Calcific aortic valve stenosis: Una condizione cardiaca in cui la valvola aortica si restringe a causa dell'accumulo di calcio, rendendo più difficile per il cuore pompare sangue al corpo.
Lipoprotein apheresis: Una procedura medica che rimuove specifiche lipoproteine, inclusa la Lp(a), dal sangue. Viene utilizzata in alcuni pazienti con livelli molto elevati di queste lipoproteine che non rispondono ad altri trattamenti.
Endothelium-dependent dilatation: La capacità dei vasi sanguigni di dilatarsi in risposta a determinati stimoli, che è un indicatore della salute e della funzione dei vasi sanguigni.
Beta stiffness: Una misura della rigidità arteriosa, che può essere un indicatore della salute cardiovascolare e del rischio.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.