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Dexpramipexole Dihydrochloride Monohydrate

Questo articolo esplora l’uso del dexpramipexole dicloridrato monoidrato negli studi clinici per il trattamento dell’asma eosinofila grave. Il dexpramipexole è oggetto di studio come potenziale nuovo farmaco per aiutare a ridurre i sintomi dell’asma, migliorare la funzionalità polmonare e diminuire le riacutizzazioni dell’asma nei pazienti con questo specifico tipo di asma grave. Gli studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco quando assunto per via orale per periodi prolungati.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Dexpramipexole?

Il Dexpramipexole è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’asma eosinofila grave. È anche noto con il nome chimico di dexpramipexole diidrocloruro monoidrato e il nome in codice KNS-760704.[1] Questo medicinale è in fase di sviluppo da Areteia Therapeutics e attualmente si trova in studi clinici di Fase III.[2]

Meccanismo d’Azione

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni degli studi clinici forniti, si ritiene che il dexpramipexole agisca riducendo il numero di eosinofili nel sangue. Gli eosinofili sono un tipo di globuli bianchi che possono contribuire all’infiammazione delle vie aeree nelle persone con asma. Abbassando i livelli di eosinofili, il dexpramipexole potrebbe aiutare a ridurre i sintomi dell’asma e le esacerbazioni nei pazienti con asma eosinofila.[3]

Studi Clinici

Diversi studi clinici di Fase III sono attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza del dexpramipexole in pazienti con asma eosinofila grave:

  • EXHALE-2 e EXHALE-3: studi di 52 settimane che confrontano il dexpramipexole con il placebo[4]
  • EXHALE-4: Uno studio di 24 settimane che valuta gli effetti del dexpramipexole sulla funzione polmonare[5]
  • EXHALE-5: Uno studio di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza e l’efficacia del dexpramipexole per un periodo prolungato[6]

Efficacia

Gli obiettivi principali degli studi clinici sono valutare la capacità del dexpramipexole di:

  • Ridurre il tasso di esacerbazioni gravi dell’asma[7]
  • Migliorare la funzione polmonare (misurata dal FEV1, o volume espiratorio forzato in 1 secondo)[8]
  • Migliorare il controllo dell’asma e la qualità della vita[9]
  • Abbassare la conta degli eosinofili nel sangue[10]

I risultati di questi studi non sono ancora disponibili, poiché le ricerche sono in corso.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Il profilo di sicurezza del dexpramipexole è ancora in fase di valutazione negli studi clinici in corso. Alcune potenziali aree di preoccupazione che vengono monitorate includono:

  • Effetti sul ritmo cardiaco (prolungamento dell’intervallo QT)[11]
  • Funzionalità epatica[12]
  • Funzionalità renale[13]
  • Conta dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi)[14]

I pazienti con una storia di determinate condizioni mediche, come problemi cardiaci, malattie epatiche o renali, potrebbero essere esclusi dagli studi a causa di potenziali preoccupazioni sulla sicurezza.

Somministrazione

Il dexpramipexole è in fase di studio come farmaco orale sotto forma di compresse rivestite con film. Negli studi clinici, viene testato a dosi di 75 mg e 150 mg, da assumere due volte al giorno.[15] Il farmaco è destinato ad essere assunto in aggiunta ai trattamenti standard per l’asma dei pazienti, come corticosteroidi inalatori e altri farmaci di controllo.

Popolazione di Pazienti

Il dexpramipexole è in fase di studio in pazienti con asma eosinofila grave. Le caratteristiche chiave della popolazione di pazienti target includono:

  • Età di 12 anni e oltre (18 e oltre in alcuni paesi)[16]
  • Diagnosi di asma da almeno 12 mesi[17]
  • Livelli elevati di eosinofili nel sangue (≥0,30 x 10^9/L)[18]
  • Controllo inadeguato dell’asma nonostante il trattamento con corticosteroidi inalatori a dose media o alta e farmaci di controllo aggiuntivi[19]
  • Storia di esacerbazioni dell’asma che richiedono corticosteroidi sistemici[20]

Ricerche Future

Poiché gli studi clinici di Fase III per il dexpramipexole sono in corso, le ricerche future si concentreranno sull’analisi dei risultati di questi studi per determinare l’efficacia e il profilo di sicurezza del farmaco. Se i risultati saranno positivi, i prossimi passi potrebbero includere:

  • Presentazione di domande per l’approvazione normativa
  • Conduzione di ulteriori studi per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine
  • Indagine sul potenziale del farmaco in altre condizioni eosinofile

È importante notare che il dexpramipexole è ancora un farmaco sperimentale e non è attualmente approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici. I pazienti con asma eosinofila grave dovrebbero consultare i loro operatori sanitari riguardo alle opzioni di trattamento attualmente disponibili e alla possibilità di partecipare a studi clinici.

Trial Name Duration Primary Objective Key Eligibility Criteria Dosage
EXHALE-3 52 settimane Ridurre le esacerbazioni gravi dell’asma Età ≥12, asma eosinofila grave, conta degli eosinofili ≥0,30×10^9/L 75 mg o 150 mg due volte al giorno
EXHALE-2 52 settimane Ridurre le esacerbazioni gravi dell’asma Età ≥12, asma eosinofila grave, conta degli eosinofili ≥0,30×10^9/L 75 mg o 150 mg due volte al giorno
EXHALE-4 24 settimane Migliorare la funzione polmonare Età ≥12, asma eosinofila, conta degli eosinofili ≥0,30×10^9/L 75 mg o 150 mg due volte al giorno
EXHALE-5 52 settimane Valutare la sicurezza a lungo termine Completato EXHALE-2 o EXHALE-3 150 mg due volte al giorno

FAQ

  • Che cos’è il dexpramipexolo e come funziona per l’asma? Il dexpramipexolo è un farmaco orale in fase di studio per l’asma eosinofila grave. Funziona riducendo gli eosinofili nel sangue, che sono globuli bianchi che contribuiscono all’infiammazione delle vie aeree in questo tipo di asma. Abbassando i livelli di eosinofili, può aiutare a migliorare i sintomi dell’asma e la funzionalità polmonare.
  • Chi è idoneo a partecipare a questi studi clinici? Gli studi generalmente includono pazienti di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi di asma eosinofila grave. I partecipanti devono avere livelli elevati di eosinofili nel sangue ed essere in terapia con farmaci per l’asma come i corticosteroidi inalatori. I criteri specifici di idoneità variano tra gli studi ma spesso includono fattori come i test di funzionalità polmonare e le recenti riacutizzazioni dell’asma.
  • Quanto durano gli studi clinici per il dexpramipexolo? I principali periodi di trattamento in questi studi vanno da 24 a 52 settimane. Alcuni studi, come EXHALE-5, sono studi di estensione a lungo termine che possono durare fino a ulteriori 52 settimane per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco a lungo termine.
  • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? I risultati primari variano tra gli studi ma generalmente includono misure della funzionalità polmonare (come FEV1), tasso di riacutizzazioni gravi dell’asma, cambiamenti nei punteggi dei questionari sul controllo dell’asma e valutazioni della qualità della vita. Vengono inoltre monitorati attentamente i risultati sulla sicurezza, inclusi gli effetti collaterali e le variazioni negli esami del sangue.
  • Ci sono effetti collaterali noti del dexpramipexolo? Poiché si tratta di studi clinici in corso, il profilo completo degli effetti collaterali è ancora in fase di determinazione. Tuttavia, gli studi stanno monitorando potenziali effetti collaterali tra cui alterazioni del ritmo cardiaco (intervallo QT), della funzionalità epatica e della conta delle cellule del sangue. I pazienti vengono attentamente monitorati durante gli studi per eventuali eventi avversi.

Sperimentazioni cliniche in corso su Dexpramipexole Dihydrochloride Monohydrate

  • Studio clinico di 52 settimane sull’effetto del dexpramipexole in adolescenti e adulti con asma eosinofilico grave

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca

  • Studio clinico di 52 settimane sull’effetto del dexpramipexole in adolescenti e adulti con asma eosinofilico grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Spagna Germania Austria Lituania Ungheria +3

  • Studio clinico di 52 settimane sull’effetto del dexpramipexole in adolescenti e adulti con asma eosinofilico grave

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Romania Bulgaria Polonia

  • Studio a lungo termine sulla sicurezza di dexpramipexole in pazienti con asma eosinofila grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Romania Bulgaria Repubblica Ceca Germania Italia +1

  • Studio clinico di 24 settimane sull’effetto del Dexpramipexole in adolescenti e adulti con asma eosinofilico

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Romania Polonia

Glossario

  • Eosinophilic asthma: Un tipo di asma grave caratterizzato da alti livelli di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) nel sangue e nelle vie aeree, che porta a infiammazione e sintomi dell'asma.
  • FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità d'aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo.
  • Bronchodilator reversibility: Un test per misurare quanto migliora la funzione polmonare dopo l'assunzione di un farmaco inalatorio ad azione rapida che apre le vie aeree.
  • ACQ-6: Questionario di Controllo dell'Asma-6, una serie standardizzata di domande utilizzate per valutare quanto bene sono controllati i sintomi dell'asma di un paziente.
  • AQLQ+12: Questionario sulla Qualità della Vita nell'Asma per persone dai 12 anni in su, uno strumento utilizzato per misurare l'impatto dell'asma sulla qualità della vita di una persona.
  • Exacerbation: Un peggioramento dei sintomi dell'asma che richiede un trattamento aggiuntivo, spesso con corticosteroidi orali, cure di emergenza o ospedalizzazione.
  • Inhaled corticosteroids (ICS): Un tipo di farmaco antinfiammatorio inalato direttamente nei polmoni per ridurre l'infiammazione delle vie aeree nell'asma.
  • Long-acting β2 agonist (LABA): Un tipo di farmaco inalatorio che aiuta a rilassare e aprire le vie aeree per un periodo prolungato, spesso usato in combinazione con corticosteroidi inalatori.
  • QTcF interval: Una misurazione su un elettrocardiogramma (ECG) che rappresenta il tempo necessario al sistema elettrico del cuore per ricaricarsi tra i battiti, corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco reale ma non contiene principi attivi, utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco effettivo.