Studio sull’efficacia e sicurezza del Deucravacitinib in adulti con genodermatosi epidermiche infiammatorie

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su alcune malattie della pelle chiamate genodermatosi epidermiche infiammatorie, che includono condizioni come epidermolisi bollosa semplice e ittiosi congenita infiammatoria. Queste malattie possono causare sintomi come arrossamento, prurito e dolore. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato deucravacitinib, somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del deucravacitinib in adulti affetti da queste condizioni della pelle. Il farmaco sarà testato in un periodo di 44 settimane, durante il quale i partecipanti riceveranno il trattamento in diverse fasi per osservare come reagiscono i sintomi. Lo studio mira a capire se il farmaco può ridurre la gravità dei sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Oltre a valutare l’efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza del deucravacitinib e come influisce su aspetti come il prurito, il dolore e il benessere generale. I risultati aiuteranno a determinare se questo farmaco può essere un’opzione valida per il trattamento delle genodermatosi epidermiche infiammatorie.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico GENEPID, che dura 44 settimane.

Lo studio è progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza del deucravacitinib in adulti con genodermatosi epidermiche infiammatorie.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente assume deucravacitinib sotto forma di compresse rivestite con film da 6 mg.

La somministrazione avviene per via orale.

3 periodo di trattamento

Lo studio è suddiviso in tre periodi: sfida, de-sfida e ri-sfida.

Durante questi periodi, l’efficacia del deucravacitinib viene monitorata.

4 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento con deucravacitinib viene valutata regolarmente.

Vengono monitorati parametri come la gravità della condizione, il prurito, il dolore e la qualità della vita.

5 valutazione dei risultati

Alla fine dello studio, l’efficacia del deucravacitinib nel trattamento delle condizioni specifiche viene valutata.

Vengono analizzati anche i profili delle citochine di base e funzionali.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere più di 18 anni.
  • Il paziente può essere di entrambi i sessi, quindi sia maschio che femmina.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata in laboratorio di EBS (Epidermolisi Bollosa Simplex) a causa di una mutazione nei geni KRT5 o KRT14.
  • Il paziente può avere CIE (Ittiosi Congenita Eritrodermica) o KI (Ittiosi Cheratinopatica) a causa di una mutazione nei geni KR1 o KRT10.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero essere più a rischio o avere difficoltà a partecipare in modo sicuro allo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
18.03.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Deucravacitinib: Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di condizioni infiammatorie della pelle, come l’epidermolisi bollosa semplice e l’ittiosi congenita infiammatoria. Deucravacitinib agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi della pelle. Viene testato in uno studio che prevede diverse fasi per valutare la sua efficacia nel tempo.

Ichthyosis congenita infiammatoria – È una malattia genetica rara caratterizzata da pelle secca, squamosa e ispessita. La condizione si manifesta alla nascita o poco dopo e può variare in gravità. Le persone affette possono sperimentare arrossamenti diffusi e desquamazione della pelle. La progressione della malattia può portare a complicazioni come infezioni cutanee e difficoltà di movimento a causa della pelle rigida. La gestione della condizione richiede attenzione continua per mantenere la pelle idratata e prevenire ulteriori danni.

Ittiosi eritrodermica congenita – Questa malattia genetica provoca un’infiammazione diffusa della pelle, che appare rossa e squamosa. I sintomi sono evidenti fin dalla nascita e possono includere ispessimento della pelle e desquamazione. La condizione può causare disagio significativo, prurito e rischio di infezioni cutanee. La pelle può diventare rigida, limitando i movimenti e causando dolore. La progressione della malattia richiede una gestione costante per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Ittiosi cheratinopatica grave – È una forma di ittiosi caratterizzata da un ispessimento anomalo della pelle dovuto a difetti nella produzione di cheratina. La pelle appare dura, squamosa e può presentare crepe dolorose. La condizione è presente dalla nascita e può peggiorare con il tempo, causando prurito e infezioni. Le persone affette possono avere difficoltà nei movimenti a causa della rigidità cutanea. La gestione della malattia si concentra sul mantenimento dell’idratazione della pelle e sulla prevenzione delle complicazioni.

Epidermolisi bollosa simplex grave – È una malattia genetica che provoca fragilità della pelle, con formazione di bolle e lesioni a seguito di traumi minimi. I sintomi possono manifestarsi alla nascita o durante l’infanzia e includono dolore e rischio di infezioni. La pelle è estremamente sensibile e le bolle possono formarsi anche all’interno della bocca o dell’esofago. La condizione può limitare le attività quotidiane a causa del dolore e della necessità di proteggere la pelle. La progressione della malattia richiede cure continue per prevenire danni e migliorare la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 22:17

ID della sperimentazione:
2022-502879-32-00
Codice del protocollo:
22-PP-20
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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