Studio sull’efficacia di Luspatercept rispetto a Epoetin Alfa per l’anemia in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio non dipendenti da trasfusioni

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Promotore

Celgene Corp.

Di cosa tratta questo studio?

La sindrome mielodisplastica (MDS) è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con MDS a basso rischio che non dipendono da trasfusioni di sangue. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti per l’anemia causata da MDS: luspatercept e epoetin alfa. Luspatercept è un farmaco che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi, mentre epoetin alfa è un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi nel midollo osseo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti: Reblozyl (nome commerciale di luspatercept) o Binocrit (nome commerciale di epoetin alfa). Reblozyl è disponibile in polvere per soluzione iniettabile, mentre Binocrit è una soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. I trattamenti verranno somministrati tramite iniezioni sottocutanee, che significa sotto la pelle. Lo studio durerà fino a 96 settimane, durante le quali verrà monitorata la risposta dei partecipanti ai trattamenti.

Lo scopo principale dello studio è vedere quanti partecipanti passano da non dipendere da trasfusioni a dipendere da esse, ricevendo almeno tre unità di sangue in un periodo di 16 settimane. Inoltre, verrà valutato se i partecipanti riescono ad aumentare i loro livelli di emoglobina di almeno 1,5 g/dL senza bisogno di trasfusioni. Questo studio aiuterà a capire quale trattamento è più efficace e sicuro per i pazienti con MDS a basso rischio.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di epoetin alfa o luspatercept, a seconda del gruppo di assegnazione.

L’epoetin alfa è disponibile in diverse dosi: 30,000 IU/0.75 ML, 6,000 IU/0.6 ML, 4,000 IU/0.4 ML, 40,000 IU/1 ML, 2,000 IU/1 mL, e 20,000 IU/0.5 mL, tutte somministrate tramite iniezione sottocutanea.

Il luspatercept è disponibile in dosi di 25 mg e 75 mg, anch’esso somministrato tramite iniezione sottocutanea.

2 frequenza e durata del trattamento

Le iniezioni di epoetin alfa o luspatercept vengono somministrate secondo un programma stabilito dal protocollo dello studio.

Il trattamento si estende su un periodo di 96 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Le valutazioni includono esami del sangue per misurare i livelli di emoglobina e altre analisi pertinenti.

4 obiettivi del trattamento

L’obiettivo principale è valutare la conversione a dipendenza da trasfusioni (TD) durante qualsiasi intervallo continuo di 16 settimane nel periodo di trattamento di 96 settimane.

Un obiettivo secondario è ottenere un aumento dei valori medi di emoglobina di almeno 1.5 g/dL in qualsiasi intervallo continuo di 16 settimane nel periodo di trattamento di 48 settimane, in assenza di trasfusioni.

5 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio il trattamento dell’anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere almeno 18 anni (o l’età legale per il consenso nel proprio paese) al momento della firma del consenso informato.
Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016, con un rischio molto basso, basso o intermedio, confermato tramite un esame del midollo osseo. Deve avere meno del 5% di cellule immature (blasti) nel midollo osseo e meno dell’1% nel sangue.
Il partecipante deve avere un livello di eritropoietina nel sangue di base pari o inferiore a 500 U/L. L’eritropoietina è un ormone che aiuta a produrre globuli rossi.
Il partecipante deve essere indipendente dalle trasfusioni, il che significa che non deve aver ricevuto trasfusioni di globuli rossi nelle 16 settimane precedenti la randomizzazione, a meno che non siano state necessarie per un evento acuto come un intervento chirurgico, sanguinamento, infezione o altre condizioni mediche.
Il partecipante deve avere una concentrazione di emoglobina di base pari o inferiore a 9,5 g/dL prima della randomizzazione. L’emoglobina è una proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.
Il partecipante deve avere sintomi di anemia, come affaticamento, debolezza, mancanza di respiro o vertigini, con un punteggio di gravità “moderato” o superiore.
Il partecipante deve avere un punteggio del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica e benessere.
Il partecipante non deve aver mai usato agenti stimolanti l’eritropoiesi, o al massimo aver ricevuto non più di 2 dosi precedenti di epoetina alfa o simili, con l’ultima dose almeno 8 settimane prima della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Mielodisplastica (MDS). Questa è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

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Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej	Wałbrzych	Polonia
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University Hospital Virgen Del Rocio S.L.	Sevilla	Spagna
Onkologie Erding	Erding	Germania
Hamatologisch Onkologische Schwerpunktpraxis	Würzburg	Germania
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Universitaetsklinikum Duesseldorf AöR	Düsseldorf	Germania
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	21.02.2024
Germania	Reclutando	24.10.2023
Grecia	Reclutando	24.01.2024
Italia	Reclutando	20.11.2023
Polonia	Reclutando	03.04.2024
Repubblica Ceca	Reclutando	29.02.2024
Spagna	Reclutando	10.01.2024
Ungheria	Reclutando	29.01.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Luspatercept (ACE 536) è un farmaco utilizzato per trattare l’anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio. Aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi nel midollo osseo, riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.

Epoetin Alfa è un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi. Viene utilizzato per trattare l’anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica, aiutando a mantenere livelli adeguati di emoglobina e riducendo la necessità di trasfusioni.

Malattie in studio:

Sindrome mielodisplastica

Sindrome Mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. Nel tempo, le cellule immature possono accumularsi nel midollo osseo, peggiorando la condizione. La MDS è spesso classificata in base al rischio di progressione verso la leucemia mieloide acuta. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono stanchezza, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, a seconda del tipo specifico di MDS.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 22:09

ID della sperimentazione:

2022-500430-29-00

Codice del protocollo:

CA056-025

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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