La ricerca si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA). Questa condizione può verificarsi nei bambini che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, un trattamento utilizzato per alcune malattie del sangue. La microangiopatia trombotica è una malattia in cui piccoli vasi sanguigni si danneggiano e si formano coaguli di sangue, causando problemi in vari organi.

Il farmaco studiato è il ravulizumab, noto anche come Ultomiris, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di ravulizumab, insieme alle cure di supporto migliori disponibili, nel trattamento dei bambini affetti da HSCT-TMA. Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco e non ci sarà un gruppo placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ravulizumab e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno valutati diversi aspetti della loro salute, come la funzione degli organi e la sopravvivenza complessiva. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni. L’obiettivo è capire se ravulizumab può migliorare la condizione dei pazienti con HSCT-TMA e fornire informazioni utili per il trattamento futuro di questa malattia.