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Studio sulla sicurezza e distribuzione del zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La miastenia gravis generalizzata รจ una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni che hanno questa condizione. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Zilucoplan sodico, somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioรจ sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio รจ capire come questo farmaco si muove nel corpo e quanto รจ sicuro per i giovani pazienti con miastenia gravis generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Zilucoplan sodico una volta al giorno. Gli effetti del farmaco saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sua sicurezza e tollerabilitร . Saranno anche osservati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei bambini e negli adolescenti.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato. รˆ necessario avere un’etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di miastenia gravis generalizzata confermata da un test sierologico positivo.

Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche o ricevere un trattamento antibiotico profilattico adeguato.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco zilucoplan sodico viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno.

La forma farmaceutica รจ una soluzione per iniezione, disponibile anche in siringhe pre-riempite.

3 monitoraggio e valutazione

Durante la quarta settimana (Giorno 29), vengono misurati i livelli plasmatici di zilucoplan.

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella lisi delle cellule rosse del sangue di pecora e nei livelli del componente 5 del complemento.

4 valutazione degli effetti collaterali

Si monitora l’insorgenza di eventi avversi emergenti dal trattamento durante lo studio.

Si valutano anche eventi avversi seri e infezioni emergenti dal trattamento.

5 valutazione della qualitร  della vita

Viene misurato il cambiamento nel punteggio delle attivitร  quotidiane della miastenia gravis e nel punteggio quantitativo della miastenia gravis dalla linea di base alla quarta settimana.

Si valuta anche il cambiamento nei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), Versione 4.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi il 4 dicembre 2026.

I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza, tollerabilitร  e attivitร  del farmaco nei partecipanti pediatrici.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di miastenia grave generalizzata confermata da un test sierologico positivo per il recettore dell’acetilcolina (AChR) effettuato prima dello screening. La miastenia grave รจ una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il partecipante deve rientrare nei criteri definiti dalla Classificazione Clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IV durante lo screening. Questa classificazione aiuta a determinare la gravitร  della malattia.
  • Per gli adolescenti dai 12 anni a meno di 18 anni, il punteggio totale delle attivitร  quotidiane della miastenia grave (MG-ADL) deve essere di 6 o piรน durante lo screening. Questo punteggio misura quanto la malattia influisce sulle attivitร  quotidiane.
  • Per i bambini dai 2 anni a meno di 12 anni, deve essere documentata debolezza in almeno un arto, nel collo o nei muscoli bulbare durante lo screening. I muscoli bulbare sono quelli coinvolti nella deglutizione e nel parlare.
  • Il partecipante deve avere una vaccinazione documentata contro le infezioni meningococciche entro 3 anni prima dell’inizio dello studio. Se non completamente vaccinato, il partecipante deve ricevere un trattamento antibiotico preventivo appropriato fino ad almeno 2 settimane dopo la dose iniziale del vaccino.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha meno di 2 anni o piรน di 18 anni.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se non ha una diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, che รจ una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha avuto una reazione allergica a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se รจ coinvolto in un altro studio clinico.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se รจ incinta o sta allattando.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se non รจ in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
11.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Zilucoplan รจ un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di miastenia grave generalizzata, una malattia che colpisce i muscoli e causa debolezza. L’obiettivo principale รจ capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilitร  nei partecipanti piรน giovani.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata โ€“ La miastenia gravis generalizzata รจ una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che puรฒ variare di intensitร  e peggiorare con l’attivitร  fisica. I sintomi piรน comuni includono affaticamento, difficoltร  a sollevare le palpebre, problemi di masticazione e deglutizione, e debolezza nei muscoli del collo e degli arti. La malattia puรฒ colpire persone di tutte le etร , ma รจ piรน comune nelle donne giovani e negli uomini piรน anziani. La progressione della malattia puรฒ essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:06

ID della sperimentazione:
2022-502072-23-00
Codice del protocollo:
MG0014
NCT ID:
NCT06055959
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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