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Studio sulla sicurezza e distribuzione del zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che hanno questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Zilucoplan sodico, somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è capire come questo farmaco si muove nel corpo e quanto è sicuro per i giovani pazienti con miastenia gravis generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Zilucoplan sodico una volta al giorno. Gli effetti del farmaco saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Saranno anche osservati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei bambini e negli adolescenti.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato. È necessario avere un’età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di miastenia gravis generalizzata confermata da un test sierologico positivo.

Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche o ricevere un trattamento antibiotico profilattico adeguato.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco zilucoplan sodico viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno.

La forma farmaceutica è una soluzione per iniezione, disponibile anche in siringhe pre-riempite.

3 monitoraggio e valutazione

Durante la quarta settimana (Giorno 29), vengono misurati i livelli plasmatici di zilucoplan.

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella lisi delle cellule rosse del sangue di pecora e nei livelli del componente 5 del complemento.

4 valutazione degli effetti collaterali

Si monitora l’insorgenza di eventi avversi emergenti dal trattamento durante lo studio.

Si valutano anche eventi avversi seri e infezioni emergenti dal trattamento.

5 valutazione della qualità della vita

Viene misurato il cambiamento nel punteggio delle attività quotidiane della miastenia gravis e nel punteggio quantitativo della miastenia gravis dalla linea di base alla quarta settimana.

Si valuta anche il cambiamento nei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), Versione 4.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 4 dicembre 2026.

I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza, tollerabilità e attività del farmaco nei partecipanti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di miastenia grave generalizzata confermata da un test sierologico positivo per il recettore dell’acetilcolina (AChR) effettuato prima dello screening. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il partecipante deve rientrare nei criteri definiti dalla Classificazione Clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IV durante lo screening. Questa classificazione aiuta a determinare la gravità della malattia.
  • Per gli adolescenti dai 12 anni a meno di 18 anni, il punteggio totale delle attività quotidiane della miastenia grave (MG-ADL) deve essere di 6 o più durante lo screening. Questo punteggio misura quanto la malattia influisce sulle attività quotidiane.
  • Per i bambini dai 2 anni a meno di 12 anni, deve essere documentata debolezza in almeno un arto, nel collo o nei muscoli bulbare durante lo screening. I muscoli bulbare sono quelli coinvolti nella deglutizione e nel parlare.
  • Il partecipante deve avere una vaccinazione documentata contro le infezioni meningococciche entro 3 anni prima dell’inizio dello studio. Se non completamente vaccinato, il partecipante deve ricevere un trattamento antibiotico preventivo appropriato fino ad almeno 2 settimane dopo la dose iniziale del vaccino.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, che è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se è coinvolto in un altro studio clinico.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
11.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Zilucoplan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di miastenia grave generalizzata, una malattia che colpisce i muscoli e causa debolezza. L’obiettivo principale è capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti più giovani.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che può variare di intensità e peggiorare con l’attività fisica. I sintomi più comuni includono affaticamento, difficoltà a sollevare le palpebre, problemi di masticazione e deglutizione, e debolezza nei muscoli del collo e degli arti. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:06

ID della sperimentazione:
2022-502072-23-00
Codice del protocollo:
MG0014
NCT ID:
NCT06055959
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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