Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Mitocondriale Primaria, una condizione che può causare problemi ai muscoli e al cuore, noti rispettivamente come miopatia e cardiomiopatia. Queste condizioni possono essere accompagnate da infiammazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato OMT-28, somministrato sotto forma di capsule da 24 mg. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di OMT-28 nei pazienti affetti da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Verrà monitorata una sostanza nel sangue chiamata GDF-15, con l’obiettivo di osservare una riduzione di almeno il 20% nei livelli di questa sostanza. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del trattamento. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali e nei risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza del farmaco.

Lo studio è progettato per comprendere meglio come OMT-28 possa influenzare i sintomi della Malattia Mitocondriale Primaria e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco è sicuro e se può essere un’opzione di trattamento efficace per le persone con questa condizione. Lo studio si svolgerà fino al 2025, con l’inizio del reclutamento previsto per giugno 2023.