La ricerca riguarda lEmofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno livelli molto bassi di un fattore di coagulazione chiamato Fattore VIII. Il trattamento in studio è un nuovo farmaco chiamato BAY 2599023 (anche noto come DTX201), che utilizza un virus modificato, non infettivo, per trasportare una versione sana del gene del Fattore VIII nelle cellule del fegato. Questo approccio mira a migliorare la produzione del Fattore VIII nel corpo.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di BAY 2599023 somministrate per via endovenosa a pazienti adulti con Emofilia A grave. I partecipanti hanno già ricevuto trattamenti con prodotti contenenti Fattore VIII in passato. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2026. I ricercatori osserveranno l’attività del Fattore VIII nei partecipanti per vedere se il trattamento aumenta i livelli di questo fattore nel sangue. L’obiettivo è che i partecipanti raggiungano un’espressione del Fattore VIII superiore al 5% a sei e dodici mesi dopo la somministrazione del farmaco. Questo potrebbe ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita delle persone con Emofilia A.