CPX-351: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini e negli adolescenti. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con AML de-novo, escluso il sottotipo APL. CPX-351 è una formulazione speciale che combina due farmaci chemioterapici, progettata per essere più efficace nel colpire le cellule leucemiche.

Gemtuzumab Ozogamicin: Questo è un farmaco che viene aggiunto alla chemioterapia standard per i bambini con AML recidivante o refrattaria. È un tipo di terapia mirata che si lega a specifiche proteine sulla superficie delle cellule leucemiche, aiutando a distruggerle. L’obiettivo è valutare l’efficacia iniziale di questo farmaco quando combinato con altri trattamenti.

IDA-FLA: Questo è un regime chemioterapico standard utilizzato per trattare un sottotipo specifico di AML chiamato CBF-AML. Include una combinazione di farmaci che lavorano insieme per uccidere le cellule cancerose e impedire loro di crescere e moltiplicarsi.

Treosulfan: Utilizzato come parte di un regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali, Treosulfan aiuta a preparare il corpo del paziente per ricevere nuove cellule staminali. Viene confrontato con un altro regime per valutare quale sia più efficace nel ridurre gli eventi avversi e migliorare i risultati del trapianto.

BuCyMel: Questo è un altro regime di condizionamento utilizzato prima del trapianto di cellule staminali. Comprende una combinazione di farmaci chemioterapici progettati per eliminare le cellule cancerose e sopprimere il sistema immunitario del paziente, facilitando l’attecchimento delle nuove cellule staminali. Viene confrontato con il regime a base di Treosulfan per determinare quale sia più efficace.

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della LMA è generalmente rapida e richiede un intervento medico tempestivo. Le cellule leucemiche possono anche diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. La malattia è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.