Studio sull’uso della famotidina nei bambini con anemia falciforme

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda la Anemia Falciforme, una malattia del sangue che puรฒ causare dolore e altri problemi di salute. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Famotidina, che viene somministrato come sospensione orale. La Famotidina รจ un tipo di medicinale che agisce bloccando alcune sostanze nel corpo che possono causare infiammazione. L’obiettivo principale dello studio รจ vedere se la Famotidina puรฒ ridurre l’espressione di una proteina chiamata P-selectina nei bambini con Anemia Falciforme.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Famotidina per un periodo di 29 giorni. I ricercatori misureranno i livelli di P-selectina nel sangue prima e dopo il trattamento per valutare l’efficacia del farmaco. Inoltre, verranno monitorati altri parametri del sangue e si terrร  conto di eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo studio รจ progettato per essere un’indagine preliminare, il che significa che รจ un primo passo per capire se la Famotidina puรฒ essere utile per i bambini con Anemia Falciforme. I risultati potrebbero portare a ulteriori ricerche in futuro per confermare i benefici del trattamento. La partecipazione รจ limitata a bambini e adolescenti seguiti presso un ospedale specifico, e il trattamento รจ somministrato sotto stretta supervisione medica.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di famotidina, un farmaco assunto per via orale.

La durata del trattamento รจ di 29 giorni consecutivi.

2 monitoraggio iniziale

Prima dell’inizio del trattamento, viene misurata la concentrazione plasmatica di P-selectina solubile utilizzando la tecnica ELISA.

Vengono anche misurati i valori ematici di emoglobina, reticolociti, ASAT, bilirubina libera, LDH e CRP.

3 somministrazione del farmaco

Il paziente assume famotidina ogni giorno per 29 giorni.

La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni fornite dal personale medico.

4 monitoraggio durante il trattamento

Durante il periodo di trattamento, il paziente รจ monitorato per eventuali eventi avversi, sia gravi che non gravi.

Viene prestata attenzione all’insorgenza di crisi vaso-occlusive (CVO).

5 valutazione finale

Al termine dei 29 giorni di trattamento, viene nuovamente misurata la concentrazione plasmatica di P-selectina solubile.

Vengono ripetute le misurazioni dei valori ematici di emoglobina, reticolociti, ASAT, bilirubina libera, LDH e CRP.

Si valutano le differenze nei livelli di molecole di adesione solubili come E-selectina, VCAM-1 e ICAM-1.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un bambino o un adolescente di etร  compresa tra 1 anno e al massimo 17 anni e 10 mesi.
  • Essere seguito presso l’Ospedale Necker-Enfants Malades per una forma grave di anemia falciforme, che รจ una malattia del sangue.
  • Aver avuto almeno una crisi vaso-occlusiva nell’anno precedente l’inclusione. Una crisi vaso-occlusiva รจ un episodio doloroso causato dal blocco del flusso sanguigno.
  • Per le ragazze in etร  fertile (15 anni o piรน): avere un test di gravidanza negativo.
  • Avere il consenso informato firmato da entrambi i genitori o dal rappresentante legale, e il consenso orale e, se possibile, scritto del bambino o dell’adolescente in grado di esprimersi.
  • Essere beneficiario della copertura della sicurezza sociale o avente diritto (escluso SMA).

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa รจ una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con determinate disabilitร .

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hxooxfy Nonwgg Efeujhc Mbwjnrk Paris Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
12.01.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Famotidina: Questo farmaco รจ utilizzato per valutare il suo effetto sull’espressione della P-selectina nei bambini con anemia falciforme. L’obiettivo รจ capire se il trattamento con famotidina per 29 giorni puรฒ ridurre l’espressione di questa proteina, che รจ coinvolta nei processi infiammatori e nella formazione di coaguli di sangue.

Sickle Cell Disease โ€“ รˆ una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia รจ ereditaria e si manifesta quando una persona eredita due copie del gene mutato, una da ciascun genitore. I sintomi possono includere episodi di dolore, anemia, gonfiore delle mani e dei piedi, e infezioni frequenti. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni piรน gravi. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:37

ID della sperimentazione:
2022-502144-12-00
Codice del protocollo:
APHP201133
NCT ID:
NCT05084521
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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