Lo studio clinico si concentra su persone con emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efanesoctocog alfa, noto anche con il codice BIVV001. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta in una soluzione e somministrata tramite iniezione endovenosa. L’obiettivo principale dello studio è osservare come l’attività fisica e la salute delle articolazioni cambiano nel tempo quando i pazienti ricevono questo trattamento una volta alla settimana per un periodo di 24 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efanesoctocog alfa e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro attività fisica e nella salute delle articolazioni. Saranno utilizzati strumenti come tracker di attività per registrare i movimenti quotidiani e valutare il benessere fisico. Lo studio mira a comprendere meglio come questo trattamento possa influenzare la vita quotidiana delle persone con emofilia A, in particolare in termini di riduzione dei sanguinamenti e miglioramento della qualità della vita.

Lo studio durerà complessivamente 24 mesi e coinvolgerà pazienti di età pari o superiore a 12 anni. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla loro attività fisica e sulla salute delle articolazioni. Questo aiuterà a determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco efanesoctocog alfa nel trattamento dell’emofilia A grave.