Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. In particolare, lo studio esamina i pazienti con MDS a basso o intermedio rischio secondo il sistema di punteggio IPSS-R. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato azacitidina in forma di compresse, con un trattamento di supporto standard, rispetto a un placebo con lo stesso trattamento di supporto.

La azacitidina è un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di compresse da 200 mg o 300 mg. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, si cerca di determinare il dosaggio ottimale del farmaco, mentre nella seconda parte si valuta l’efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni, durante il quale verranno monitorati per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la azacitidina può migliorare la condizione dei pazienti con MDS a basso o intermedio rischio, misurando la risposta completa entro sei cicli di trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se la azacitidina può essere un’opzione efficace per il trattamento di questa condizione. Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco, che saranno analizzati per fornire raccomandazioni per il suo uso futuro.