Ivosidenib

Ivosidenib

L’ivosidenib, noto anche come AG-120 o Tibsovo, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori con mutazioni IDH1. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano l’ivosidenib in condizioni come la leucemia mieloide acuta (LMA), il colangiocarcinoma e i tumori solidi. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e l’uso ottimale dell’ivosidenib in diverse popolazioni di pazienti e contesti di trattamento.

Cos’è l’Ivosidenib?

L’Ivosidenib, noto anche con il nome commerciale TIBSOVO, è un farmaco utilizzato per trattare determinati tipi di cancro^[1]. In alcune pubblicazioni mediche viene anche chiamato AG-120, AG120 o S95031^[2]. Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori dell’IDH1, che prendono di mira una specifica mutazione genetica presente in alcune cellule tumorali.

Come Funziona l’Ivosidenib?

L’Ivosidenib agisce bloccando l’attività di una forma mutata dell’enzima IDH1 (isocitrato deidrogenasi 1). Questo enzima, quando mutato, può portare alla sovrapproduzione di sostanze che contribuiscono alla crescita delle cellule tumorali. Inibendo questo enzima mutato, l’ivosidenib può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose^[1].

Quali Condizioni Tratta l’Ivosidenib?

L’Ivosidenib viene principalmente utilizzato per trattare diversi tipi di cancro che presentano una specifica mutazione dell’IDH1. Questi includono:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo^[3]
Colangiocarcinoma: Un tipo di cancro delle vie biliari^[4]
Tumori Solidi: Vari tipi di cancro che formano masse solide^[1]
Neoplasie Mieloproliferative (MPN): Un gruppo di tumori del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule ematiche^[5]

È importante notare che l’ivosidenib viene utilizzato specificamente per i tumori che presentano una mutazione dell’IDH1. Il medico dovrà eseguire test genetici sulle cellule tumorali per determinare se questo trattamento è appropriato per te.

Come Viene Somministrato l’Ivosidenib?

L’Ivosidenib viene assunto per via orale, di solito una volta al giorno. La dose tipica è di 500 mg, ma il medico potrebbe modificarla in base alla tua condizione specifica e alla tua risposta al trattamento^[4]. È importante assumere l’ivosidenib esattamente come prescritto dal tuo medico curante.

Alcuni punti chiave sull’assunzione dell’ivosidenib:

Può essere assunto con o senza cibo
Dovresti evitare di mangiare pompelmo o bere succo di pompelmo mentre assumi questo farmaco
È meglio assumerlo approssimativamente alla stessa ora ogni giorno^[3]

Studi Clinici Attuali

L’Ivosidenib è attualmente oggetto di diversi studi clinici per esplorare la sua efficacia in diversi scenari:

Come terapia di mantenimento dopo il trapianto di cellule staminali per pazienti con LMA^[2]
In combinazione con altri farmaci come l’azacitidina per pazienti con LMA di nuova diagnosi^[6]
Per il trattamento di tumori solidi avanzati in bambini e adolescenti^[1]
In combinazione con ruxolitinib per neoplasie mieloproliferative avanzate^[5]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’ivosidenib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Affaticamento
Nausea
Alterazioni nella conta delle cellule del sangue
Squilibri elettrolitici

Possono verificarsi effetti collaterali più gravi, come una condizione chiamata sindrome da differenziazione, che può causare febbre, difficoltà respiratorie e altri sintomi. È fondamentale segnalare immediatamente al medico qualsiasi sintomo nuovo o in peggioramento^[6].

Considerazioni Speciali

Ci sono alcuni fattori importanti da considerare quando si assume l’ivosidenib:

Interazioni Farmacologiche: L’ivosidenib può interagire con altri farmaci. Assicurati di informare il medico su tutti i farmaci, integratori e prodotti erboristici che stai assumendo^[6].
Funzionalità Epatica: Il medico potrebbe dover monitorare la tua funzionalità epatica mentre assumi questo farmaco^[7].
Gravidanza e Allattamento: Se sei incinta, stai pianificando una gravidanza o stai allattando, discuti dei potenziali rischi e benefici con il tuo medico.
Prolungamento del QT: L’ivosidenib può influenzare il ritmo cardiaco. Il medico potrebbe eseguire elettrocardiogrammi (ECG) regolari per monitorare questo aspetto^[6].

Ricorda, l’ivosidenib è un farmaco potente che dovrebbe essere utilizzato solo sotto stretta supervisione medica. Segui sempre le istruzioni del medico e segnala prontamente qualsiasi preoccupazione o effetto collaterale.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Ivosidenib (AG-120, Tibsovo)
Meccanismo	Inibitore dell’enzima IDH1 mutato
Condizioni Studiate	LMA, colangiocarcinoma, tumori solidi, linfomi, disturbi istiocitici
Somministrazione	Compressa orale, tipicamente 500 mg una volta al giorno
Risultati Chiave	Sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da progressione, tassi di risposta, sicurezza
Popolazioni Speciali	LMA di nuova diagnosi, LMA recidivata/refrattaria, post-trapianto di cellule staminali
Terapie Combinate	Studiato con azacitidina in alcuni studi clinici
Misure della Qualità di Vita	Questionari EORTC-QLQ-C30, EORTC-QLQ-BIL21, EQ-5D-5L
Analisi dei Biomarcatori	Livelli di mutazione IDH1, concentrazioni di 2-idrossiglutarato
Ricerca in Corso	Dosaggio ottimale, efficacia a lungo termine, uso in vari tipi e stadi di cancro

Studi clinici in corso su Ivosidenib

Data di inizio: 2025-11-18

Studio di ivosidenib come terapia di mantenimento dopo chemioterapia adiuvante standard nei pazienti con colangiocarcinoma curabile con mutazione IDH1

Reclutamento in corso
1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del colangiocarcinoma intraepatico, un tipo di tumore che si sviluppa nei dotti biliari all’interno del fegato. In particolare, lo studio è rivolto a pazienti che presentano una specifica mutazione del gene IDH1 e che hanno già completato un ciclo di chemioterapia standard dopo l’intervento chirurgico. Il farmaco utilizzato…
Farmaci indagati:
- Ivosidenib
Data di inizio: 2025-03-24

Studio su Ivosidenib, Durvalumab e Gemcitabina/Cisplatino per il trattamento del colangiocarcinoma avanzato o metastatico con mutazione IDH1

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del colangiocarcinoma, un tipo di tumore che colpisce i dotti biliari, in pazienti con una mutazione specifica chiamata IDH1. Il trattamento in esame combina diversi farmaci: Ivosidenib (conosciuto anche con il codice AG-120/S95031), Durvalumab (noto anche come IMFINZI), Gemcitabina e Cisplatino. Ivosidenib è un farmaco che si assume…
Malattie indagate:
- Colangiocarcinoma
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2025-06-17

Studio sull’uso di Ivosidenib dopo trapianto per pazienti con leucemia mieloide acuta o neoplasia mielodisplastica ad alto rischio con mutazione IDH1

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Questo studio clinico riguarda due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Entrambe le condizioni sono caratterizzate da una crescita anomala delle cellule del sangue nel midollo osseo. Lo studio si concentra su pazienti che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Il trattamento in esame utilizza…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Ivosidenib
Data di inizio: 2025-08-05

Studio sull’effetto di Ivosidenib e Azacitidina, con o senza Venetoclax, in pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) IDH1-mutata non idonei alla chemioterapia intensiva

Reclutamento in corso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con una forma specifica di Leucemia Mieloide Acuta (LMA), caratterizzata da una mutazione nel gene IDH1. Questa condizione è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule anormali che possono interferire con la normale produzione di cellule del sangue. I pazienti coinvolti nello studio…
Farmaci indagati:
+8
Data di inizio: 2025-05-08

Studio sull’efficacia di ivosidenib e azacitidina in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche naive agli agenti ipometilanti con mutazione IDH1

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio coinvolge pazienti adulti con MDS che non hanno mai ricevuto un trattamento con agenti ipometilanti e che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di due…
Malattie indagate:
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Ivosidenib
- Azacitidine
Data di inizio: 2025-02-27

Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
+1
Data di inizio: 2025-04-03

Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci per pazienti con diabete di tipo 2

Reclutamento in corso
3 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 2, una condizione in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il farmaco in esame è chiamato Metformina, un medicinale comunemente usato per migliorare la sensibilità all’insulina e ridurre i livelli di…
Malattie indagate:
- Condrosarcoma
Farmaci indagati:
- Ivosidenib
+1
Data di inizio: 2016-07-25

Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio si concentra su alcune malattie avanzate come i tumori solidi avanzati, il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo. Queste malattie possono avere varianti genetiche o proteiche che le rendono sensibili a determinati farmaci. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio per trattare queste condizioni. I…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2023-07-10

Studio sull’efficacia di molidustat e ivosidenib in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria con mutazione IDH1

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Queste condizioni sono caratterizzate da un ritorno o una resistenza alla terapia standard. Il trattamento in esame combina due farmaci: Molidustat Sodium, noto anche come MUSREDO, e Ivosidenib, noto come Tibsovo.…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Molidustat Sodium
- Ivosidenib
Data di inizio: 2023-05-03

Studio sull’uso di ivosidenib in pazienti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico pretrattato

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del colangiocarcinoma, un tipo di cancro che colpisce i dotti biliari. In particolare, si rivolge a pazienti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, che hanno già ricevuto trattamenti precedenti. Il farmaco in esame è l’ivosidenib, noto anche con il codice AG-120, somministrato in compresse rivestite. L’obiettivo principale dello…
Malattie indagate:
- Colangiocarcinoma
Farmaci indagati:
- Ivosidenib
+4

Glossario

IDH1 mutation: Una modifica genetica nel gene IDH1 che può contribuire alla crescita del cancro. L'ivosidenib ha come target specifico i tumori con questa mutazione.
Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e può rapidamente diffondersi nel sangue.
Cholangiocarcinoma: Un tipo di cancro che si forma nei dotti biliari, che sono i tubi che collegano il fegato, la cistifellea e l'intestino tenue.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
Objective Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra dose e risposta.
Measurable Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, che possono essere rilevate attraverso test altamente sensibili.
Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una potenziale complicanza dopo il trapianto di cellule staminali in cui le cellule donate attaccano il corpo del ricevente.