Studio su idrossicarbamide, acido valproico e mercaptopurina per pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei alla chemioterapia standard

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e la Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Queste condizioni sono gravi e spesso non rispondono bene ai trattamenti standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di nuove combinazioni di farmaci per i pazienti che non possono ricevere la chemioterapia tradizionale.

Nel corso dello studio, i pazienti riceveranno uno dei seguenti trattamenti: una combinazione di idrossicarbamide (conosciuta anche come idrossiurea) e acido valproico, oppure una combinazione di mercaptopurina e acido valproico. L’acido valproico è un farmaco comunemente usato per trattare l’epilessia, mentre l’idrossicarbamide e la mercaptopurina sono utilizzati come agenti chemioterapici. I farmaci saranno somministrati per via orale, cioè sotto forma di compresse o capsule da ingerire.

Lo studio è progettato per monitorare la sicurezza dei trattamenti e valutare se questi possono offrire benefici clinici ai pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se queste combinazioni di farmaci possono essere una valida alternativa per i pazienti con AML o HR-MDS che non possono ricevere la chemioterapia standard.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Viene confermata l’idoneità del paziente attraverso esami di laboratorio e valutazioni mediche.

2 fase di trattamento

Il trattamento prevede la somministrazione di acido valproico in combinazione con idrossiurea o 6-mercaptopurina.

I farmaci vengono assunti per via orale secondo dosi clinicamente stabilite.

La durata e la frequenza del trattamento sono determinate dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso esami fisici e analisi di campioni di sangue e urine.

Viene valutata l’incidenza, la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata in base ai benefici clinici osservati nei pazienti.

Viene monitorato lo stato di salute generale e la qualità della vita del paziente durante lo studio.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento.

I risultati vengono analizzati per determinare il beneficio clinico complessivo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere una donna o un uomo di età pari o superiore a 18 anni.
  • Fornire un consenso informato scritto, cioè accettare di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non essere idonei per la terapia standard, secondo specifici criteri medici.
  • Non essere idonei per la terapia standard per altri motivi, come la scelta personale del paziente.
  • Avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o altre forme specifiche di leucemia o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.
  • Avere una funzione renale e epatica adeguata, a meno che non sia chiaramente legata alla malattia, secondo specifici valori di laboratorio.
  • Avere uno stato di salute generale valutato come 0, 1 o 2 secondo il sistema ECOG, che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Le donne che allattano possono partecipare.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento. Sia gli uomini che le donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per più di 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne non sono considerate in età fertile se hanno subito sterilizzazione chirurgica o sono in menopausa da più di un anno.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Norvegia Norvegia
Reclutando
24.09.2025

Sedi della sperimentazione

Idrossiurea: Questo farmaco viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, come la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Nel contesto di questo studio clinico, l’idrossiurea viene somministrata in combinazione con l’acido valproico per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento nei pazienti che non possono ricevere la chemioterapia standard.

Acido Valproico: L’acido valproico è un farmaco comunemente usato per trattare i disturbi convulsivi e l’umore. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con altri farmaci, come l’idrossiurea o la 6-mercaptopurina, per esaminare il suo potenziale beneficio nel trattamento di pazienti con AML o HR-MDS.

6-Mercaptopurina: Questo è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, in particolare le leucemie. Nello studio, la 6-mercaptopurina viene combinata con l’acido valproico per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento nei pazienti con AML o HR-MDS che non sono idonei per la chemioterapia standard.

Malattie in studio:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – È un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La LMA è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l’età. I sintomi possono variare a seconda del numero di cellule del sangue colpite e della velocità con cui la malattia progredisce. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 11:46

ID della sperimentazione:
2022-501992-15-00
NCT ID:
NCT06199557
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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