La ricerca riguarda l’acondroplasia, una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini e negli adolescenti. Il trattamento in studio è chiamato TransCon CNP, una soluzione per iniezione che viene somministrata una volta alla settimana. Questo farmaco contiene un peptide, una piccola proteina, che è legato a una molecola speciale per aiutare a migliorare la crescita ossea.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’uso a lungo termine di TransCon CNP, oltre a verificare se il trattamento può sostenere la crescita nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, di TransCon CNP. Il trattamento sarà monitorato per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la crescita in altezza.
Lo studio è progettato per essere a lungo termine e coinvolge bambini e adolescenti che hanno già partecipato a un precedente studio con TransCon CNP. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull’efficacia del trattamento nel promuovere la crescita. L’obiettivo è capire meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con acondroplasia a crescere in modo più simile ai loro coetanei.
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