La ricerca riguarda una malattia rara chiamata iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Questa condizione provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, che può portare a problemi renali e altre complicazioni. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato lumasiran, noto anche con il nome in codice ALN-GO1. Lumasiran è una soluzione per iniezione che mira a ridurre i livelli di ossalato nel sangue.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il lumasiran influisce sui livelli di ossalato nel sangue in due gruppi di pazienti: quelli che non sono sottoposti a dialisi e quelli che lo sono. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e i loro livelli di ossalato nel sangue saranno monitorati per vedere se ci sono cambiamenti significativi. Lo studio si concentra anche sulla sicurezza del farmaco e su come viene assorbito e processato dal corpo.

Il trattamento con lumasiran viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di diversi mesi per valutare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’iperossaluria primaria di tipo 1 e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo.