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Studio sull’uso di Ravulizumab nei bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni che convivono con questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo farmaco viene somministrato attraverso una flebo, un metodo chiamato infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei partecipanti assorbe e risponde al ravulizumab, oltre a valutare la sua efficacia e sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati su come il farmaco influisce sulla salute generale e sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si svolgerà in diverse sedi. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni utili sul trattamento. Questo studio è importante per migliorare la comprensione e il trattamento della Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani pazienti.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene accolto nello studio clinico. È necessario che il partecipante abbia un’età compresa tra 6 e meno di 18 anni e un peso corporeo di almeno 10 kg.

Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (gMG) attraverso un test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR.

2 vaccinazioni

Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, il partecipante deve essere vaccinato contro l’infezione meningococcica da sierogruppi A, C, Y, W135 e B almeno 14 giorni prima del giorno 1 dello studio.

Il partecipante deve aver ricevuto vaccinazioni contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali.

3 somministrazione del farmaco

Il farmaco ravulizumab viene somministrato per via endovenosa. La somministrazione avviene sotto forma di soluzione per infusione.

Il trattamento con ravulizumab è progettato per essere somministrato in modo continuativo durante lo studio, con valutazioni regolari della sua efficacia e sicurezza.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la concentrazione di ravulizumab e il livello di C5 libero nel siero.

Vengono valutati i cambiamenti nei punteggi di vari test per misurare l’efficacia del trattamento, come il punteggio totale QMG e il punteggio MG-ADL.

5 sicurezza e immunogenicità

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l’incidenza di eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs).

Viene valutata l’immunogenicità del trattamento, inclusa l’incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) e la risposta immunitaria.

6 conclusione dello studio

Lo studio è progettato per concludersi entro il 31 luglio 2028.

I risultati finali includeranno valutazioni a lungo termine dell’efficacia e della sicurezza del trattamento con ravulizumab.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere un’età compresa tra 6 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato e un peso corporeo di almeno 10 kg.
  • Devi avere una diagnosi di miastenia gravis generalizzata (gMG) confermata da un test del sangue positivo per anti-AChR (anticorpi) e almeno uno dei seguenti:
    • Storia di un test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di un test positivo con anticolinesterasici (ad esempio, test con cloruro di edrofonio o neostigmina).
    • Miglioramento dimostrato dei segni di MG con AChI orali, valutato dal medico.
  • Devi avere un punteggio totale QMG specifico:
    • Se hai tra 12 e meno di 18 anni e non hai mai ricevuto inibitori del complemento, devi avere un punteggio QMG di almeno 12 al momento dello screening e il primo giorno.
    • Se hai tra 6 e meno di 12 anni e non hai mai ricevuto inibitori del complemento, non è richiesto un punteggio QMG minimo, ma devi avere debolezza documentata in almeno un arto.
  • Devi essere classificato tra la Classe II e la Classe IV secondo la classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) al momento dello screening.
  • Se stai ricevendo trattamenti specifici, devi essere su un regime di dosaggio stabile per un periodo adeguato prima dello screening e durante il periodo di screening, come segue:
    • AZA per almeno 6 mesi e su una dose stabile per almeno 2 mesi.
    • ISTs (ad esempio, MMF, MTX, CYC, TAC, o CY) per almeno 3 mesi e su una dose stabile per almeno 4 settimane.
    • IVIg cronico per almeno 6 mesi e su una dose stabile per almeno 3 mesi.
    • Corticosteroidi orali per almeno 4 settimane.
    • AChI per almeno 2 settimane.
  • Devi essere vaccinato contro l’infezione meningococcica (Neisseria meningitidis) da almeno 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del primo giorno, secondo le linee guida nazionali/locali.
  • Devi aver ricevuto la vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali attuali.
  • Il tutore legale deve essere in grado di dare il consenso informato scritto e il partecipante deve essere in grado di dare il proprio assenso scritto, se applicabile.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono essere disposti a seguire le indicazioni contraccettive specificate nel protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non può partecipare se ha un’altra malattia grave oltre alla Miastenia Gravis Generalizzata.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del fegato o dei reni che non è sotto controllo.
  • Il paziente non può partecipare se ha ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime settimane.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se il medico ritiene che partecipare allo studio possa essere pericoloso per la sua salute.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
15.01.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
–
Spagna Spagna
Non reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ravulizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa ai partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (gMG). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di come il corpo assorbe e utilizza il farmaco (farmacocinetica) e come il farmaco influisce sul corpo (farmacodinamica). Inoltre, lo studio esamina l’efficacia del farmaco nel trattamento della malattia, la sua sicurezza e la possibilità che il corpo sviluppi una risposta immunitaria contro di esso.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l’attività fisica e a migliorare con il riposo. I sintomi possono includere difficoltà a parlare, masticare, deglutire e respirare, oltre a una debolezza nei muscoli degli occhi che può causare visione doppia o palpebre cadenti. La malattia è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che attacca i recettori nei muscoli, impedendo la corretta trasmissione dei segnali nervosi. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. È considerata una malattia rara e può colpire persone di tutte le età.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 11:20

ID della sperimentazione:
2022-501882-29-00
Codice del protocollo:
ALXN1210-MG-319
NCT ID:
NCT05644561
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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