Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Volixibat nei Pazienti con Prurito da Colangite Sclerosante Primaria

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del prurito associato alla Colangite Sclerosante Primaria (PSC), una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Il prurito รจ un sintomo comune e fastidioso per chi soffre di questa condizione. Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato volixibat. Questo farmaco รจ un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, che potrebbe aiutare a ridurre il prurito nei pazienti con PSC.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno volixibat o un placebo in capsule rigide da assumere per via orale. La durata massima del trattamento รจ di circa 124 giorni. I partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nel prurito utilizzando uno strumento chiamato Adult ItchRO, che misura l’intensitร  del prurito. Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

Viene confermata la diagnosi di colangite sclerosante primitiva (PSC) e viene valutato il prurito utilizzando lo strumento Adult ItchRO.

2 randomizzazione e trattamento

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il volixibat e l’altro un placebo.

Il volixibat viene somministrato sotto forma di capsule rigide per uso orale.

3 somministrazione del farmaco

Le capsule devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale dello studio.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il prurito viene monitorato regolarmente utilizzando lo strumento Adult ItchRO.

Vengono effettuate visite di controllo per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, viene valutato il cambiamento medio nel prurito confrontando i punteggi iniziali con quelli medi settimanali.

I risultati vengono analizzati per determinare l’efficacia del volixibat rispetto al placebo.

Who Can Join the Study?

  • Devi fornire un consenso informato firmato liberamente e, se applicabile, un assenso. Devi essere disposto a partecipare a tutte le visite e a rispettare i requisiti dello studio fino alla fine, incluso il periodo di follow-up.
  • Devi avere almeno 12 anni nelle regioni idonee; altrimenti, devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Colangite Sclerosante Primaria (PSC) prima della Visita 2, in linea con le linee guida per la diagnosi e la gestione della PSC pubblicate dall’AASLD.
  • Devi avere un punteggio medio giornaliero di prurito (misurato con lo strumento Adult ItchRO) di almeno 1 durante le 2 settimane consecutive precedenti la Visita 2.
  • L’uso di acido ursodesossicolico (UDCA) e di farmaci anti-prurito sarร  consentito se si soddisfano criteri aggiuntivi.
  • La presenza di Malattia Infiammatoria Intestinale (IBD) concomitante รจ consentita se si soddisfano criteri aggiuntivi.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il prurito associato alla Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). La PSC รจ una malattia del fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
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Ufoeychxqiaa Zfdqdqzefa Gatk Gand Belgio
Cojqaxiwz Urptwpdxjbxmak Siiybkmrd Belgio
Ahyncuq Ownrxejqkib Umlolumvgkjlu Fgobgodi Iz Dj Nlbfgw Napoli Italia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
19.11.2024
Francia Francia
Non reclutando
15.11.2024
Germania Germania
Non reclutando
12.10.2023
Italia Italia
Non reclutando
21.10.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
10.10.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
16.04.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

Volixibat รจ un farmaco studiato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colangite sclerosante primitiva. Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel ridurre il prurito, utilizzando uno strumento di misurazione specifico chiamato Adult ItchRO. L’obiettivo รจ determinare se Volixibat puรฒ migliorare i sintomi del prurito rispetto a un trattamento con placebo.

Malattie indagate:

Colangite Sclerosante Primitiva (PSC) โ€“ รˆ una malattia cronica del fegato caratterizzata dall’infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo puรฒ causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere affaticamento, prurito intenso, dolore addominale e ittero. La causa esatta della PSC non รจ ben compresa, ma si ritiene che fattori genetici e autoimmuni possano giocare un ruolo. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso lento e altri che sviluppano complicazioni piรน rapidamente.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 08:06

Trial ID:
2023-505764-11-00
Protocol code:
VLX-301
NCT ID:
NCT04663308
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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