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Studio di fase 1/2 di SLN124 in pazienti con Policitemia Vera

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What is this study about?

La ricerca clinica riguarda la Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato SLN124, che รจ una soluzione per iniezione. SLN124 รจ un tipo di molecola progettata per agire su un gene specifico, TMPRSS6, che potrebbe influenzare la produzione di globuli rossi. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno SLN124, mentre altri riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di SLN124 nei pazienti con Policitemia Vera. Inoltre, si vuole capire se SLN124 puรฒ ridurre la necessitร  di salassi, una procedura comune per gestire la malattia. Lo studio รจ diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco, mentre la seconda fase esamina l’efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di ematocrito, una misura della concentrazione di globuli rossi nel sangue, sotto un certo limite senza bisogno di salassi.

I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sottocutanee di SLN124 o placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro livelli di ematocrito. Lo studio si svolgerร  in un periodo di tempo prolungato per valutare sia la sicurezza a lungo termine che l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se SLN124 puรฒ essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone con Policitemia Vera.

1 inizio della fase 1

La fase 1 del trial inizia con la somministrazione di SLN124, un farmaco in forma di soluzione per iniezione, somministrato per via sottocutanea.

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di dosi singole e multiple di SLN124 nei pazienti con Policitemia Vera.

Durante questa fase, verranno monitorati eventi avversi, esami di laboratorio di sicurezza, segni vitali, parametri dell’ECG a 12 derivazioni e risultati dell’esame fisico.

2 valutazione dell'efficacia nella fase 1

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso il numero di salassi richiesti in tre intervalli di tempo: dai 6 mesi precedenti la somministrazione fino al giorno 1, dal giorno 1 al giorno 169, e dal giorno 169 fino alla fine del follow-up al giorno 239.

3 inizio della fase 2

La fase 2 prevede una fase randomizzata e in doppio cieco per confrontare SLN124 con un placebo.

L’obiettivo รจ valutare la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta, definita come un ematocrito (Hct) โ‰ค 45% senza necessitร  di salassi tra le settimane 18 e 36.

4 monitoraggio della sicurezza e tollerabilitร  nella fase 2

La sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento vengono monitorate per 36 settimane.

Viene effettuato un confronto tra gli eventi avversi riportati nei pazienti trattati con SLN124 e quelli trattati con placebo.

5 valutazione dell'efficacia nella fase 2

L’efficacia viene valutata confrontando il numero e la frequenza dei salassi nei pazienti trattati con SLN124 e placebo per 36 settimane.

La risposta รจ definita come un ematocrito (Hct) โ‰ค 45% senza necessitร  di salassi.

6 estensione in doppio cieco e periodo di estensione aperta

Durante il periodo di estensione in doppio cieco e il periodo di estensione aperta, la sicurezza e la tollerabilitร  continuano ad essere monitorate.

Viene valutata la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta a 61, 85, 109, 133, 157 e 181 settimane, definita come un ematocrito (Hct) โ‰ค 45% senza necessitร  di salassi.

Who Can Join the Study?

  • Pazienti maschi e femmine di etร  pari o superiore a 18 anni.
  • Documentazione di salassi (prelievi di sangue) e valori di ematocrito (Hct) effettuati almeno 6 mesi prima dello screening, o fino a 12 mesi se disponibile. L’ematocrito รจ una misura della quantitร  di globuli rossi nel sangue.
  • Le donne in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e un altro test negativo prima della somministrazione del farmaco il Giorno 1.
  • Devono accettare di seguire le indicazioni per la contraccezione: le donne in etร  fertile sessualmente attive devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco. Gli uomini devono usare un preservativo se sessualmente attivi con donne in etร  fertile, dallo screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Le donne in etร  fertile devono accettare di non donare ovuli dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Gli uomini devono accettare di non donare sperma dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Per la Fase 2: i pazienti devono avere un Hct inferiore al 43% prima della somministrazione del farmaco. Il test dell’ematocrito puรฒ essere ripetuto durante il periodo di screening.
  • Per i pazienti che hanno completato la Fase 1: documentazione di salassi e Hct tra la fine della Fase 1 e l’inizio della Fase 2.
  • Nuovi pazienti nella Fase 2: prima della somministrazione, devono aver avuto almeno 3 salassi nelle ultime 28 settimane, o 5 o piรน salassi negli ultimi 12 mesi, con Hct elevato documentato e/o sintomi documentati di Policitemia Vera (PV).
  • Nuovi pazienti nella Fase 2: documentazione di salassi e Hct effettuati per almeno 28 settimane, o fino a 12 mesi se disponibile, prima della somministrazione, e dati associati come il recettore solubile della transferrina 1 (sTfR1), ferritina o saturazione della transferrina (TSAT), se disponibili.
  • I pazienti che non ricevono terapia citoreduttiva devono aver interrotto qualsiasi terapia citoreduttiva precedente almeno 24 settimane prima della somministrazione e devono essersi ripresi da eventuali effetti collaterali dovuti alla terapia citoreduttiva.
  • I pazienti che ricevono terapia citoreduttiva con idrossiurea, interferone, busulfan o ruxolitinib devono aver ricevuto una dose stabile di terapia citoreduttiva per almeno 12 settimane prima della somministrazione, senza cambiamenti previsti nella dose.
  • I pazienti devono aver effettuato un esame dermatologico entro 6 mesi prima dello screening o durante lo screening.
  • Devono avere un punteggio del gruppo cooperativo oncologico orientale (ECOG) di 0, 1 o 2. Questo punteggio valuta la capacitร  di un paziente di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Devono essere in grado e disposti a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Una diagnosi confermata di PV secondo i criteri rivisti dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  del 2016, che include livelli di emoglobina (Hb) o Hct sopra un certo valore, morfologia del midollo osseo coerente, presenza di una mutazione JAK2V617F o JAK2 esone 12, e livelli di eritropoietina (Epo) nel sangue inferiori al normale.
  • Devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di screening, in conformitร  con le linee guida nazionali, locali e istituzionali.
  • Prima dello screening, i pazienti devono aver avuto almeno 3 salassi negli ultimi 6 mesi o 5 o piรน salassi negli ultimi 12 mesi, con Hct elevato documentato e/o sintomi documentati di PV.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Policitemia Vera.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono piรน a rischio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni fatte sotto la pelle.
  • Non possono partecipare persone che non possono interrompere altre terapie o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego samodzielny publiczny zakล‚ad opieki zdrowotnej Katowice Polonia
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Mdrnztyqwsku Hhodksjg Fgo Aztqig Tfgdjwtye De Ntawjt Vrafspjf Aq Kjustendil Bulgaria
Cfmlufo Mbvrzwad Pamlnj Pheuve Dopiewo Polonia
Pandxa Orrqhvrid Kgpkugug Katowice Polonia
Slkkifpzpor Puzhytzgn Sagaxwe Kevvjhbsp Nm 1 W Lbcbsdrg Lublino Polonia
Meiyehnorlgq Hgezumyczf Hynrowtn Hannover Germania
Afrwnkr Ogbbjiacjqiqiflosvzjpxpmi Su Afrnkey E Beczkt E Cpbioe Adcmec Alessandria Italia
Metdlqs Chgkmh &wuekrw Ucgaqbmcdb Om Fxprbnom Friburgo in Brisgovia Germania
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
02.11.2023
Germania Germania
Non reclutando
29.07.2025
Italia Italia
Non reclutando
21.08.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
20.02.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
16.04.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

SLN124 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Policitemia Vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee. L’obiettivo principale del farmaco รจ ridurre la necessitร  di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso dal corpo. Durante lo studio, i ricercatori valutano la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco, nonchรฉ la sua efficacia nel mantenere i livelli di ematocrito (Hct) al di sotto del 45% senza la necessitร  di salassi.

Malattie indagate:

Policitemia Vera โ€“ La policitemia vera รจ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo aumento porta a un ispessimento del sangue, che puรฒ rallentare il flusso sanguigno e causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito, eccessiva sudorazione e arrossamento della pelle. La malattia puรฒ progredire lentamente e, nel tempo, puรฒ portare a complicazioni come ingrossamento della milza o problemi cardiovascolari. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue che mostrano un aumento dell’ematocrito e dell’emoglobina. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione del numero di globuli rossi per prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 08:02

Trial ID:
2023-503544-13-00
Protocol code:
SLN124-004
NCT ID:
NCT05499013
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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    Farmaci indagati:
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    Farmaci indagati:
    Italia