Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Sarcoma di Ewing, una forma di tumore che può colpire le ossa o i tessuti molli. In particolare, lo studio riguarda pazienti con diagnosi recente di sarcoma di Ewing che si è diffuso in altre parti del corpo, escluse le metastasi solo ai polmoni o alla pleura. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato regorafenib con la chemioterapia convenzionale. Il regorafenib è un medicinale che viene assunto per via orale e si presenta sotto forma di granuli o compresse rivestite con film.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose raccomandata di regorafenib da utilizzare in combinazione con la chemioterapia standard nei pazienti con sarcoma di Ewing metastatico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regorafenib insieme a un regime di chemioterapia noto come VDC/IE. Questo trattamento sarà somministrato in cicli, e i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di farmaci. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira anche a osservare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione della malattia, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali o tossicità. I ricercatori valuteranno la risposta del tumore al trattamento, sia attraverso esami istologici, se viene eseguito un intervento chirurgico, sia attraverso esami radiologici per osservare il tumore primario, i linfonodi regionali e le eventuali metastasi. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.