Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Emofilia B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio esamina un trattamento chiamato SerpinPC, che è una soluzione per iniezione contenente un inibitore modificato della proteina umana alfa-1 proteinasi. SerpinPC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con Emofilia B che hanno sviluppato inibitori, ovvero anticorpi che riducono l’efficacia del trattamento standard. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente SerpinPC per un periodo di tempo stabilito, e verranno monitorati per osservare la frequenza dei sanguinamenti e la risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come SerpinPC possa aiutare a ridurre i sanguinamenti nei pazienti con Emofilia B e inibitori. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e per determinare se il trattamento è sicuro ed efficace nel lungo termine. L’osservazione dei partecipanti continuerà per un periodo di tempo definito per garantire una valutazione completa del trattamento.