La Spinal Muscular Atrophy è una malattia rara che colpisce i muscoli perché i nervi che li controllano non funzionano correttamente. I bambini che hanno ricevuto la terapia genica Onasemnogene Abeparvovec possono essere sottoposti a un ulteriore trattamento con il farmaco sperimentale Salanersen, somministrato in forma di soluzione per iniezione intrathecal, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale.
Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento quando viene dato sei mesi dopo la terapia genica. I partecipanti seguiranno visite programmate per circa cinque anni, durante le quali verranno raccolti campioni di sangue per misurare la proteina NfL, indicatore di danno neuronale, e verranno eseguiti esami elettrici chiamati CMAP per valutare la risposta dei muscoli. Inoltre, i medici controlleranno lo sviluppo motorio usando le tappe di sviluppo della WHO e test specifici come il CHOP INTEND, che misura le capacità di movimento dei neonati.
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