Studio di Fase 2 per valutare sicurezza ed efficacia di radamts13 in pazienti con ictus ischemico acuto

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Di cosa tratta questo studio?

L’Acute Ischemic Stroke è una condizione in cui il flusso di sangue al cervello è interrotto a causa di un vaso sanguigno ostruito, causando danni neurologici. Il trial valuta il farmaco sperimentale TAK-755, somministrato per via intravenosa.

Lo scopo è verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco in pazienti con questa condizione. Lo studio è di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un prodotto inattivo, e né i pazienti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato.

I partecipanti ricevono una dose singola del farmaco o placebo poco dopo l’arrivo in ospedale e vengono monitorati per 90 giorni. Le valutazioni includono controlli clinici e test neurologici nelle prime 24 ore, ulteriori esami entro 72 ore e visite di follow‑up fino al giorno 90 per osservare eventuali complicazioni e misurare il recupero funzionale.

1 ingresso nello studio

viene chiesto di firmare il consenso informato e di fornire i dati anagrafici necessari per la partecipazione.

dopo la registrazione viene assegnato un numero di studio che identifica il paziente durante tutta la sperimentazione.

2 valutazione iniziale

vengono effettuati esami clinici di base, misurazione dei segni vitali e valutazione neurologica con la scala nihss.

vengono prelevati campioni di sangue per gli esami di chimica clinica e emocromo, e viene eseguita un’imaging cerebrale per confermare l’ictus ischemico acuto.

3 randomizzazione e somministrazione del farmaco

in modo cieco e randomizzato il paziente riceve una sola infusione per via iv di uno dei seguenti prodotti:

se assegnato al gruppo sperimentale, viene somministrato adzynma 500 iu contenente radamts13 in soluzione per iniezione.

se assegnato al gruppo di controllo, viene somministrato un placebo liofilizzato con le stesse caratteristiche fisiche del prodotto attivo.

4 monitoraggio immediato (prime 120 ore)

vengono controllati i segni vitali e osservati eventuali sintomi di emorragia intracranica, secondo la classificazione di Heidelberg.

tutte le reazioni avverse o gli eventi clinici vengono registrati per la valutazione di sicurezza.

5 valutazione a 24 ore

viene ripetuta la scala nihss per valutare l’evoluzione neurologica.

viene effettuata una nuova imaging per verificare la recanalizzazione (punteggio AOL = 3) e la reperfusione (> 90 % di riduzione del volume di penombra).

6 valutazione a 72 ore o dimissione

viene misurato il volume dell’infarto finale tramite imaging, se disponibile entro 72 ore o al momento della dimissione ospedaliera.

7 visita di follow‑up a 30 giorni

vengono eseguiti esami di laboratorio e una ricerca di anticorpi di legame e neutralizzanti contro adamts13.

viene monitorata la comparsa di eventi avversi di qualsiasi tipo, inclusi quelli gravi o potenzialmente letali.

8 visita finale a 90 giorni

viene valutato il punteggio della scala mrs (modified rankin scale) per determinare il livello di dipendenza funzionale.

vengono registrati tutti gli eventi avversi intervenuti, la mortalità per qualsiasi causa e gli ultimi esami di laboratorio.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante o il suo rappresentante legale ha firmato il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio.
Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso.
Diagnosi clinica di ictus ischemico acuto.
I sintomi dell’ictus devono essere iniziati entro 24 ore dall’arrivo al centro; per gli “ictus al risveglio” si considera l’ultimo momento in cui la persona era sveglia e senza sintomi (Last Known Well) entro 24 ore.
Il punteggio sulla NIH Stroke Scale deve essere tra 6 e 25 (indica un ictus da moderato a grave).
Prima dell’ictus, il paziente deve avere un punteggio Modified Rankin Scale inferiore a 2 (nessuna disabilità significativa).
I sintomi devono corrispondere a un ictus nella circolazione anteriore del cervello.
Deve esserci evidenza, tramite imaging (TC o risonanza), di un’ostruzione in una delle arterie specificate (ICA intracranica, M1‑M4 o A1‑A3).
Sono ammessi sia uomini che donne.
Se il paziente è entro 0‑4,5 ore dall’inizio dei sintomi, deve avere:
- ASPECTS maggiore di 6 (punteggio che valuta il danno cerebrale su TC o risonanza);
- Se il centro dispone di imaging di perfusione (TC o risonanza), il volume del nucleo ischemico deve essere inferiore a 70 cm³ e il volume di tessuto cerebrale ancora salvabile (penumbra) deve essere almeno 10 cm³.
Se il paziente è tra 4,5 e 24 ore dall’inizio dei sintomi, deve avere:
- ASPECTS maggiore di 6 (o maggiore di 7 per alcune arterie di dimensioni medie);
- Se è disponibile l’imaging di perfusione, gli stessi criteri di volume: nucleo ischemico < 70 cm³ e penumbra ≥ 10 cm³;
- Se si utilizza la risonanza, deve essere presente una lesione ischemica acuta su DWI ma senza cambiamenti evidenti su FLAIR (mismatch DWI/FLAIR);
- Per le ostruzioni di grandi vasi, ASPECTS > 6; per quelle di vasi medi, ASPECTS > 7 o evidenza di cambiamento ischemico in meno di un terzo del territorio dell’arteria corrispondente.
Se il centro non dispone di imaging di perfusione o risonanza, si usano i criteri di ASPECTS sopra indicati e la presenza di collaterali leptomeningei visibili su angiografia TC.

Chi non può partecipare allo studio?

Il peso è superiore a 130 kg oppure inferiore a 40 kg.
Se sei idoneo/a a ricevere una trombolisi endovenosa (farmaci come alteplase o tenecteplase) per l’evento di ictus, non puoi partecipare.
Hai avuto una crisi epilettica (convulsione) al momento dell’inizio dell’ictus.
Hai avuto un trauma cranico grave negli ultimi 90 giorni.
La tua pressione sanguigna è molto alta (sistolica ≥ 185 mmHg o diastolica ≥ 110 mmHg) prima della randomizzazione.
Il glucosio nel sangue è molto basso ( 400 mg/dL).
Hai una storia di emorragia intracranica (sanguinamento dentro il cervello).
Hai avuto un tumore intracranico, eccetto una piccola meningioma.
Hai avuto un ictus precedente negli ultimi 90 giorni.
Hai subito un intervento chirurgico intracranico o intraspinale negli ultimi 90 giorni.
Hai avuto un intervento chirurgico importante o un trauma grave negli ultimi 14 giorni.
Ti è stata diagnosticata una malattia seria, avanzata o terminale con aspettativa di vita inferiore a 1 anno.
Hai una storia di angiopatia amiloide cerebrale (deposizione di proteine nel vaso sanguigno del cervello).
Hai avuto un cancro sistemico, eccetto un carcinoma basocellulare o squamoso della pelle rimosso con margini chiari.
Stai avendo un sanguinamento attivo non controllato.
Hai una condizione che aumenta notevolmente il rischio di sanguinamento (ad esempio, una tendenza a sanguinare facilmente).
Non puoi sottoporti a una risonanza magnetica (RM) o a una tomografia computerizzata (TC).
I sintomi dell’ictus stanno migliorando rapidamente.
Hai un’occlusione cronica (blocco) che causa l’ictus.
Hai un’occlusione totale dell’arteria carotidea extracranica (ICA) che causa l’ictus.
Ci sono evidenze di emboli settici (microbatteri trasportati nel sangue) o di endocardite batterica (infezione del cuore).
Il medico ritiene che tu abbia un’altra malattia significativa che potrebbe aumentare i rischi.
Hai partecipato a un altro studio clinico interventistico negli ultimi 90 giorni.
Sei in grado di gravidanza, allattamento o non puoi rispettare le misure contraccettive richieste.
Le immagini diagnostiche (RM o TC) sono di scarsa qualità e non possono essere interpretate.
Le immagini mostrano un effetto di massa intracranico significativo o uno spostamento della linea mediana del cervello.
Le immagini mostrano occlusioni in più di un territorio vascolare.
Le immagini mostrano un’emorragia intracranica acuta o cronica.
Le immagini mostrano un’ampia zona di danno ischemico (meno di un terzo del territorio dell’arteria cerebrale media).
Le immagini mostrano un tumore intracranico (eccetto una piccola meningioma), un aneurisma cerebrale o una malformazione artero-venosa.
Il tuo conteggio delle piastrine è inferiore a 50.000 per mm³ (basso numero di cellule che aiutano la coagulazione).
Il medico ritiene che potresti non essere in grado o non voler collaborare con le procedure dello studio.
Hai avuto una reazione allergica grave (ipotensiva) al farmaco TAK‑755 o ai suoi componenti.
Hai già ricevuto TAK‑755 in precedenza.
Hai ricevuto caplacizumab negli ultimi 30 giorni.
Hai ricevuto prodotti contenenti il fattore di von Willebrand negli ultimi 14 giorni.
Hai condizioni di base che, secondo il medico, ti impediscono di capire la natura e le conseguenze dello studio.
Hai già ricevuto alteplase, tenecteplase, prourokinase o reteplase per l’evento di ictus corrente.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Universitaetsmedizin Goettingen	Gottinga	Germania
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa	Salonicco	Grecia
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tubinga	Germania
CHC MontLegia	Liegi	Belgio
University General Hospital Of Alexandroupoli	Alessandropoli	Grecia
Ziekenhuis Oost Limburg	Genk	Belgio
Centre hospitalier universitaire de Liege	Liegi	Belgio
Universitair Ziekenhuis Gent	Gand	Belgio
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Algemeen Ziekenhuis Groeninge	Courtrai	Belgio
Athens Naval Hospital	Atene	Grecia
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara	Chaidari	Grecia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non ancora reclutando	01.09.2026
Francia	Non ancora reclutando	01.09.2026
Germania	Non ancora reclutando	01.09.2026
Grecia	Non ancora reclutando	01.09.2026

Sedi della sperimentazione

ADZYNMA è un farmaco in polvere da ricostituire in soluzione per iniezione endovenosa. Contiene la proteina chiamata RADAMTS13, che aiuta a ripristinare una funzione importante del sangue, impedendo la formazione di coaguli anomali. Nel trial, il farmaco viene somministrato ai partecipanti per valutare se è sicuro, ben tollerato e se può migliorare i risultati nei pazienti con ictus ischemico acuto.

Malattie in studio:

Ictus ischemico

Ictus ischemico acuto – è una condizione in cui l’afflusso di sangue al cervello è interrotto improvvisamente a causa di un blocco in un’arteria. Questo blocco impedisce l’apporto di ossigeno alle cellule cerebrali, che iniziano a non funzionare correttamente. Nei primi minuti le funzioni neurologiche possono diminuire, causando difficoltà nel parlare, muoversi o vedere. Se il flusso sanguigno non viene ripristinato, l’area colpita può ingrandirsi e coinvolgere più parti del cervello. La fase iniziale è seguita da un periodo di stabilizzazione in cui i sintomi possono migliorare o peggiorare. Con il tempo, il cervello può adattarsi parzialmente, ma le funzioni perse possono rimanere alterate.

ID della sperimentazione:

2025-522734-31-00

Codice del protocollo:

TAK-755-2002

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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