Lo studio riguarda la Duchenne Muscular Dystrophy, una malattia rara che provoca debolezza muscolare progressiva fin dalla prima infanzia. I partecipanti devono avere una forma della malattia che risponde al cosiddetto exon skipping, una tecnica che permette alle cellule di “saltare” una parte difettosa del gene per produrre una proteina più funzionale. Il trattamento sperimentale prevede la somministrazione per infusione endovenosa di due prodotti chiamati ENTR-601-45 e ENTR-601-44, cioè soluzioni liquide somministrate direttamente in una vena, a dosi di 20 mg/kg e 18 mg/kg rispettivamente.
Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con questa condizione. Dopo l’ingresso nello studio, i soggetti ricevono il farmaco a intervalli regolari per diversi mesi, con visite programmate per controllare segni vitali (come pressione e frequenza cardiaca), esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e valutazioni fisiche.
Durante le visite vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, come camminare o correre per 10 metri, alzarsi da terra, salire le scale e misurare la velocità di passo, per capire se la capacità di movimento cambia nel tempo. Vengono raccolti anche campioni di sangue per verificare la concentrazione del farmaco e la presenza di eventuali anticorpi contro di esso, senza fornire dettagli tecnici aggiuntivi.
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