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Setrusumab

Setrusumab, noto anche come BPS804, è un farmaco sperimentale oggetto di studio per il trattamento dell’Osteogenesi Imperfetta (OI), un raro disturbo genetico caratterizzato da ossa fragili. Questo articolo tratta di uno studio clinico che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Setrusumab negli adulti con Osteogenesi Imperfetta di Tipo I, III o IV. Lo studio mirava a determinare la dose ottimale di Setrusumab misurando la resistenza e la qualità ossea utilizzando tecniche di imaging avanzate.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Setrusumab?

Il Setrusumab, noto anche con il nome di ricerca BPS804, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di alcuni tipi di Osteogenesi Imperfetta (OI)[1]. L’OI è un raro disturbo genetico caratterizzato da ossa fragili che si rompono facilmente, spesso chiamato “malattia delle ossa di vetro”. Il Setrusumab è in fase di sviluppo con l’obiettivo di migliorare potenzialmente la forza e la qualità ossea nelle persone affette da OI.

Quali Condizioni Tratta il Setrusumab?

Il Setrusumab è specificamente studiato per il trattamento di tre tipi di Osteogenesi Imperfetta[1]:

  • Osteogenesi Imperfetta, Tipo I: La forma più lieve e comune di OI.
  • Osteogenesi Imperfetta, Tipo III: Una forma grave di OI che causa significative deformità ossee.
  • Osteogenesi Imperfetta, Tipo IV: Una forma moderata di OI con sintomi che possono variare ampiamente tra gli individui.

Come Funziona il Setrusumab?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia dettagliato nelle informazioni fornite, è probabile che il Setrusumab sia progettato per mirare a specifici percorsi coinvolti nella formazione e nella forza ossea. L’obiettivo è migliorare la densità ossea e ridurre il rischio di fratture nelle persone con OI[1].

Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

Il Setrusumab è attualmente in fase di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2b[1]. Questa sperimentazione è progettata per:

  • Trovare la dose più adatta di Setrusumab
  • Misurare la forza e la qualità ossea utilizzando speciali scansioni TC
  • Trattare i partecipanti per 12 mesi
  • Seguire i partecipanti per ulteriori 12 mesi

Lo studio è descritto come uno “studio in doppio cieco per la determinazione della dose”, il che significa che né i partecipanti né la maggior parte dei ricercatori sanno quale dose un partecipante sta ricevendo. Questo aiuta a garantire risultati imparziali[1].

Come viene Somministrato il Setrusumab?

Il Setrusumab viene somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Nella sperimentazione clinica, i partecipanti ricevono l’infusione una volta al mese per 12 mesi[1]. Lo studio sta testando diverse dosi di Setrusumab (2 mg/kg, 8 mg/kg e 20 mg/kg) per determinare quale sia più efficace.

Oltre al Setrusumab, i partecipanti alla sperimentazione ricevono anche:

  • Compresse di calcio da 500 mg
  • Capsule di vitamina D da 800 UI
  • Una dose opzionale di acido zoledronico (un altro farmaco per il rafforzamento osseo) dopo aver completato il periodo di trattamento di 12 mesi

Efficacia del Setrusumab

La sperimentazione clinica sta misurando diversi risultati per determinare quanto sia efficace il Setrusumab[1]. Questi includono:

  • Densità ossea: Misurata utilizzando speciali scansioni TC e raggi X
  • Forza ossea: Valutata attraverso test che misurano quanta forza l’osso può sopportare
  • Tasso di fratture: Il numero di nuove fratture che si verificano durante lo studio
  • Marcatori del turnover osseo: Sostanze nel sangue che indicano quanto velocemente l’osso si sta formando e degradando

I risultati di queste misurazioni aiuteranno i ricercatori a determinare se il Setrusumab sta migliorando la salute ossea nelle persone con OI.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Setrusumab potrebbe causare effetti collaterali. La sperimentazione clinica sta monitorando attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o inaspettati)[1]. Questi sono classificati come lievi, moderati o gravi. Lo studio terrà traccia di quanti partecipanti sperimentano effetti collaterali e quanto siano gravi.

Impatto sulla Qualità della Vita

Un aspetto importante dello studio è valutare come il Setrusumab influisca sulla qualità della vita dei partecipanti. Questo viene misurato utilizzando diversi questionari[1]:

  • SF-12: Un sondaggio generale sulla salute che misura il benessere fisico e mentale
  • EQ-5D-5L: Una misura standardizzata dello stato di salute
  • OIQoL-A: Un questionario specificamente progettato per adulti con Osteogenesi Imperfetta, che misura aspetti come la funzione fisica, il dolore e la vita sociale

Queste valutazioni aiuteranno i ricercatori a capire se il Setrusumab sta migliorando la salute generale e la vita quotidiana delle persone con OI, oltre ai suoi effetti sulla forza ossea.

Aspect Details
Farmaco in studio Setrusumab (BPS804)
Condizione studiata Osteogenesi Imperfetta Tipi I, III e IV
Disegno dello studio Studio di fase 2b, multicentrico, multinazionale, in doppio cieco, per la determinazione del dosaggio con un sottostudio in aperto
Durata del trattamento 12 mesi
Periodo di follow-up Ulteriori 12 mesi (24 mesi in totale)
Dosaggi testati 2 mg/kg, 8 mg/kg e 20 mg/kg (infusione endovenosa mensile)
Risultati primari Cambiamenti nella densità minerale ossea volumetrica trabecolare radiale e nella resistenza ossea (carico di rottura e rigidità)
Risultati secondari Incidenza delle fratture, variazioni della BMD in vari siti, marcatori del turnover osseo, misure della qualità della vita
Valutazioni di sicurezza Eventi avversi, anticorpi anti-farmaco
Trattamenti aggiuntivi Integratori di calcio e vitamina D, acido zoledronico opzionale

FAQ

  • Che cos’è Setrusumab e per cosa viene studiato? Setrusumab, noto anche come BPS804, è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’Osteogenesi Imperfetta (OI), una rara malattia genetica che causa fragilità ossea.
  • Come è stato somministrato Setrusumab nello studio clinico? Setrusumab è stato somministrato tramite infusione endovenosa (EV) una volta al mese per 12 mesi. Lo studio ha testato diverse dosi: 2 mg/kg, 8 mg/kg e 20 mg/kg.
  • Quali sono stati i principali risultati misurati nello studio? I principali risultati misurati sono stati i cambiamenti nella densità minerale ossea e nella resistenza ossea, valutati utilizzando la tomografia computerizzata quantitativa periferica ad alta risoluzione (HRpQCT) e l’analisi degli elementi finiti (FEA) del radio e della tibia.
  • Sono stati somministrati altri trattamenti insieme a Setrusumab? Sì, tutti i partecipanti hanno ricevuto compresse orali di calcio da 500 mg e capsule di vitamina D da 800 UI. Alcuni partecipanti avevano anche l’opzione di ricevere acido zoledronico dopo aver completato il periodo di trattamento di 12 mesi.
  • Quanto è durato lo studio e i partecipanti sono stati seguiti dopo il trattamento? Il periodo di trattamento è durato 12 mesi e i partecipanti sono stati seguiti per ulteriori 12 mesi, per una durata totale dello studio di 24 mesi.

Studi clinici in corso su Setrusumab

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    Studio sull’efficacia e sicurezza di Setrusumab in pazienti con osteogenesi imperfetta

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    Malattie indagate:
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    Polonia Portogallo Paesi Bassi Italia Francia Germania

Glossario

  • Osteogenesis Imperfecta (OI): Una rara malattia genetica caratterizzata da ossa fragili che si rompono facilmente, nota anche come 'malattia delle ossa di vetro'. Esistono diversi tipi, tra cui Tipo I, III e IV, che variano in gravità.
  • Setrusumab (BPS804): Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell'Osteogenesi Imperfetta, somministrato mediante infusione endovenosa.
  • High-resolution peripheral quantitative computed tomography (HRpQCT): Una tecnica di imaging avanzata utilizzata per misurare in dettaglio la densità e la struttura ossea, in particolare nelle braccia e nelle gambe.
  • Finite element analysis (FEA): Un metodo computerizzato per prevedere come un oggetto reagirà a forze, calore e altri effetti fisici. In questo studio, è stato utilizzato per analizzare la resistenza ossea basata sulle immagini HRpQCT.
  • Bone Mineral Density (BMD): Una misurazione della quantità di minerali (principalmente calcio e fosforo) contenuti in un determinato volume di osso, utilizzata per diagnosticare l'osteoporosi e valutare il rischio di fratture.
  • Dual-energy X-ray absorptiometry (DXA): Un metodo utilizzato per misurare la densità ossea utilizzando raggi X a basso dosaggio per valutare il rischio di osteoporosi e fratture.
  • T-score: Una misura utilizzata nei test di densità ossea che confronta la tua densità ossea con quella di un giovane adulto sano. Un T-score più alto indica una migliore densità ossea.
  • Zoledronic acid: Un farmaco che appartiene a una classe di medicinali chiamati bifosfonati, utilizzato per trattare l'osteoporosi e altri disturbi ossei.
  • P1NP (Amino-Terminal Propeptide of Type 1 Procollagen): Un marcatore nel sangue che indica il tasso di nuova formazione ossea.
  • CTX-1 (Carboxy-Terminal Telo-Peptide): Un marcatore nel sangue che indica il tasso di degradazione o riassorbimento osseo.